Új kiadványok
Az FDA évtizedek óta először hagy jóvá új terápiát gliomás betegek számára
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A vorasidenibet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta IDH1 vagy IDH2 mutációval rendelkező 2. fokozatú gliómákban szenvedő betegek számára.
Az INDIGO klinikai vizsgálat, egy globális, III. fázisú, kettős vak, randomizált klinikai vizsgálat adatai alapján a vorasidenib több mint kétszeresére növelte a progressziómentes túlélést, és késleltette a sugár- és kemoterápiás kezelés szükségességét IDH-mutáns 2. fokozatú gliomában szenvedő betegeknél a tumor reszekciós műtét után. Az INDIGO volt az első III. fázisú klinikai vizsgálat, amely az IDH-mutáns glioma célzott terápiáját vizsgálta.
„Az INDIGO-tanulmány kimutatta, hogy az IDH-gátlók működhetnek az IDH-mutációt tartalmazó, alacsony malignitású gliómákban” – mondja Dr. Patrick Wen, a Dana-Farber Rákkutató Intézet Neuroonkológiai Központjának igazgatója és a tanulmány három elnökének egyike. „Az utolsó, alacsony malignitású gliómákra engedélyezett gyógyszert 1999-ben hagyták jóvá, így ez lenne az első új gyógyszer hosszú idő után.”
A 2-es fokozatú gliómák gyógyíthatatlan agydaganatok. Az IDH-mutációk az alacsony fokozatú gliómák túlnyomó többségében megtalálhatók.
A vorasidenib terápia egyik fő előnye, hogy késleltetheti a sugár- és kemoterápia szükségességét. A jelenlegi kezelés műtétet foglal magában, amelyet sugár- és kemoterápia követ. A sugár- és kemoterápia hatékony kezelések, de sok évnyi kezelés után a betegek kognitív diszfunkció jeleit kezdik tapasztalni, amelyek jellemzően sokkal idősebb embereknél jelentkeznek.
„Ezek a betegek gyakran fiatalok, a 30-as vagy 40-es éveikben járnak. De 10-20 évvel később, még ha jól is vannak a daganatuk szempontjából, gyakran mutatnak demencia jeleit a sugár- és kemoterápia után” – mondja Wen. „Ha ez a gyógyszer késleltetheti ezeknek a kezeléseknek a megkezdését, akkor késleltetheti a betegek kognitív diszfunkcióját és megőrizheti életminőségüket.”
Az INDIGO vizsgálatban 331, IDH-mutáns 2-es fokozatú gliómában szenvedő beteg vett részt, akik műtéten estek át a daganat eltávolítása érdekében. A vizsgálatba bevont betegek nem igényeltek azonnali sugár- vagy kemoterápiát, és egy követési időszakban is részt vettek. Ez idő alatt a betegeket véletlenszerűen vorasidenib vagy placebo csoportba sorolták.
A vorasidenibet szedő betegek medián progressziómentes túlélése 27,7 hónap volt, szemben a placebót szedő betegek 11,1 hónapjával. A placebót szedő betegeknél a következő kezelésig eltelt idő 17,8 hónap volt.
A vorasidenibbel kezelt betegeknél a medián értéket a legutóbbi elemzés időpontjában nem határozták meg, mivel ezeknek a betegeknek csak 11,3%-a váltott át eddig a következő kezelésre. A gyógyszer biztonságossági profilja is kezelhető volt.
„A tanulmány nem talált különbséget az életminőségben a placebóhoz képest” – mondja Wen. „A tolerálhatóság azért fontos, mert ez egy olyan gyógyszer, amelyet várhatóan évekig fognak szedni az emberek.”
A jóváhagyás számos új lehetőséget nyit meg a betegek számára. Van például egy folyamatban lévő vizsgálatot folytat, amely a vorasidenib immunterápiával kombinált alkalmazását vizsgálja, és olyan vizsgálatokat is terveznek, amelyek a vorasidenib standard sugárterápiával és kemoterápiával való kombinálását célozzák.