Új kiadványok
Az Obe-cel magas hatékonyságot és biztonságosságot mutat a leukémia kezelésében
Utolsó ellenőrzés: 03.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A New England Journal of Medicine című folyóiratban megjelent tanulmány kimutatta, hogy az új CAR T-sejtes terápia, az obecabtagene autoleucel (obe-cel) rendkívül hatékonynak bizonyult a relapszusos vagy refrakter CD19-pozitív B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában (B-ALL) szenvedő betegek kezelésében. A legtöbb betegnek a kezelés után nem volt szüksége őssejt-transzplantációra (SCT).
A tanulmány főbb eredményei
- Teljes válaszadási arány: 76,6% a 127 értékelhető beteg közül.
- Teljes remisszió: a betegek 55,3%-ánál érhető el.
- Eseménymentes túlélés (EFS) medián értéke: 11,9 hónap.
- 6 hónapos eseménymentes túlélés: 65,4%.
- 12 hónapos eseménymentes túlélés: 49,5%.
- Medián teljes túlélés (OS): 15,6 hónap.
- 6 hónapos teljes túlélés (OS): 80,3%.
- 12 hónapos teljes túlélés (OS): 61,1%.
FDA jóváhagyás és tanulmány részletei
Ezen adatok alapján az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) 2024 novemberében engedélyezte az obe-celt relapszusos vagy refrakter B-ALL kezelésére felnőtteknél.
A nemzetközi, multicentrikus FELIX vizsgálatban 127 felnőtt beteg vett részt, akiknek átlagéletkora 47 év volt. Az obe-cel infúzió előtt a betegek nyirokcsomó-csökkentésen estek át, hogy „tiszta teret” hozzanak létre a CAR T-sejtes terápia számára.
- Vizsgálati populáció: 74% fehér, 12,6% ázsiai, 1,6% fekete és 11,8% ismeretlen rasszú.
- Toxicitás: A CAR T terápiákra jellemző alacsony szintű citokin felszabadulási szindrómát (CRS) és neurotoxicitást figyeltek meg. Három betegnél 3-as vagy magasabb fokú CRS, kilencnél pedig neurotoxicitás jelentkezett.
Eredmények és hosszú távú hatékonyság
A 99 obe-celre reagáló beteg közül csak 18-an estek át őssejt-transzplantáción, de az eseménymentes túlélésben (EFS) vagy a teljes túlélésben (OS) nem találtak különbséget e csoport és az őssejt-transzplantáció nélküli betegek között, ami megerősíti a terápiára adott válasz tartósságát.
- Minimális reziduális betegség (MRD) eliminációja:
- 68 nagy kockázatú beteg (a csontvelőben több mint 5% blasztsejt) ért el teljes remissziót.
- A 62, MRD-adatokkal rendelkező beteg közül 58 lett MRD-negatív az obe-cel infúzió után.
Következtetések és jövőbeli alkalmazások
A tanulmány kimutatta, hogy az obe-cel erős és tartós hatékonyságot biztosít a B-ALL kezelésében minimális toxicitással. Az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) éves találkozóján hamarosan megrendezésre kerülő előadás tovább fogja emelni az MRD-negatív remisszió mélysége és a klinikai eredmények közötti összefüggést.
„Ezek az eredmények megerősítik, hogy az obe-cel a relapszusos B-ALL-ben szenvedő betegek standard ellátásává válik” – mondta Elias Jabbour professzor, az Egyesült Államokban végzett vizsgálat vezető kutatója.
A klinikai gyakorlatra vonatkozó következmények
Az Obecabtagene autoleucel új lehetőségeket nyit meg a korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkező betegek számára, javítva életminőségüket és meghosszabbítva az élettartamukat.