Új kiadványok
Első alkalommal engedélyezett génterápia betegség kezelésére
Utolsó ellenőrzés: 01.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Hamarosan sorsdöntő esemény következik az európai orvoslás történetében: először engedélyezik a génterápia gyakorlati alkalmazását egy örökletes betegség kezelésére.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) egy ritka genetikai rendellenesség kezelését javasolta, amely miatt a betegek nem képesek megemészteni a zsírokat.
Ezen ajánlás alapján az Európai Bizottságnak végleges döntést kell hoznia a kezelési módszer elfogadhatóságáról.
A génterápia elve egyszerű: ha egy személy genetikai kódjának valamely részében hibát találnak, azt laboratóriumban előállított, a kívánt tulajdonságokkal rendelkező genetikai anyaggal helyettesítik.
A valóságban azonban a dolgok nem ilyen egyszerűek. Az Egyesült Államokban végzett klinikai vizsgálatok során Jesse Gelsinger tinédzser meghalt, más betegek pedig leukémiában betegedtek meg.
Jelenleg a génterápiás módszereket nem alkalmazzák Európában vagy az Egyesült Államokban.
Az első géngyógyászat
Az Európai Orvosi Bizottság Gyógyszerkészítmények Bizottsága felülvizsgálta a Glybera gyógyszerkészítmény alkalmazását a Buerger-Grutz-betegség, a lipoprotein lipáz örökletes hiányának kezelésére.
Ez a szindróma minden millió emberből egyet érint. A szenvedőknél sérült az a génstruktúra, amely felelős a zsírok lebontásáért az emésztőrendszerben.
Ez zsírok felhalmozódásához vezet a vérben, ágyéki fájdalomhoz és akut hasnyálmirigy-gyulladáshoz.
Eddig az ilyen betegek állapotának enyhítésére az egyetlen mód a szigorú zsírszegény diéta volt.
Az új kezelés egy vírust használ, amely megfertőzi az izomszövetet, és az ép gén egy másolatát juttatja be a szervezetbe.
Ajánlott azoknak a betegeknek, akik akut hasnyálmirigy-gyulladásban, hasnyálmirigy-gyulladásban szenvednek, és akik nem reagálnak a diétára.
Hibás gén pótlása
Az új gyógyszer gyártója, az UniQure gyógyszeripari vállalat azt nyilatkozta, hogy a döntés mérföldkőnek számít a betegek és az egész orvostudomány számára.
A cég vezérigazgatója, Jorn Aldag elmondta: „A lipoprotein lipáz hiányában szenvedő betegek félnek normál ételt enni, mert az akut és rendkívül fájdalmas hasnyálmirigy-gyulladáshoz vezethet, ami gyakran kórházi kezeléssel végződik.”
„Most – a történelem során először – olyan kezelési módszert alkottak meg, amely nemcsak a gyulladás kockázatát csökkenti, hanem hosszú távon jótékony hatással van a beteg állapotára is” – tette hozzá.
Kína lett az első ország a világon, amely hivatalosan jóváhagyta a génterápiás módszerek alkalmazását.
[