A génterápia első jóváhagyása a betegségek kezelésére
Utolsó ellenőrzés: 23.04.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Európa kórelőzményében előfordul egy korszakalkotó esemény - az örökletes betegség kezelésében az első génterápia gyakorlati alkalmazásának első jóváhagyása.
Az Európai Orvosi Ügynökség javasolta ezt a módszert egy olyan ritka genetikai betegség kezelésére, amely megfosztja a betegeket a zsírok metabolizálásának lehetőségétől.
Ennek az ajánlásnak az alapján az Európai Bizottságnak végső döntést kell hoznia az ilyen kezelési mód elfogadhatóságáról.
A génterápia elve egyszerű: ha a humán genetikai kód bizonyos részében hiba lép fel, akkor a laboratóriumban létrehozott kívánt tulajdonságokkal rendelkező génanyaggal helyettesítjük.
A valóságban azonban nem minden olyan egyszerű. A klinikai vizsgálatokban a tinédzser Jesse Gelsinger meghalt az Egyesült Államokban, és más betegek betegessé váltak a leukémia miatt.
Jelenleg sem Európában, sem az Egyesült Államokban nem alkalmazzák a génterápiás módszereket.
Az első gén gyógyszer
Az Orvosi Termékek Bizottsága az Európai Orvosi Bizottságnál áttekintette a Glybera gyógyszer alkalmazását a Buerger-Grütz-betegség, az örökletes lipoprotein-lipáz hiány kezelésére.
Ez a szindróma egy millió ember közül fordul elő. A betegek károsodott génszerkezettel rendelkeznek, amely felelős a zsírok lebontásáért az emésztőrendszerben.
Ez a zsírok felhalmozódásához vezet a vérben, inguinális fájdalmakban és akut pancreatitisben.
Az ilyen betegek állapotának enyhítésére eddig csak a legszigorúbb zsírmentes táplálék volt.
Az új kezelés egy olyan vírus használatán alapul, amely fertőzi az izomszövetet, és beadja az intakt gén egy példányát a szervezetbe.
Ajánlott olyan betegeknél, akik a hasnyálmirigy gyulladásából, a hasnyálmirigy-gyulladásból származnak, és akik nem reagálnak az étrendre.
Hibás gén cseréje
Az új gyógyszergyártó, az UniQure gyógyszergyártó cég azt állította, hogy ez a megoldás a betegek és általában a gyógyászatban jelentős esemény.
CEO Jorn Aldag mondta: „betegek lipoprotein-lipáz hiány félnek enni egy normális étkezés, mert ez vezethet a heveny és rendkívül fájdalmas, hasnyálmirigy-gyulladás, amely gyakran kórházi kezelést eredményez.”
"Most - először a történelem során - olyan kezelést fejlesztettek ki, amely nemcsak csökkenti a gyulladás kockázatát, hanem hosszú távon is kedvező hatással van a beteg állapotára" - tette hozzá.
Kína lett az első ország a világon, amely hivatalosan engedélyezte a génterápia alkalmazását.
[