Alzheimer-kezelési kísérletek: nagy befektetés szükséges
Utolsó ellenőrzés: 14.06.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A klinikai vizsgálatok két új elemzése rávilágít az Alzheimer-kór kezelésébe való fokozott befektetés szükségességére.
Az Amerikai Geriátriai Társaság (AGS) 2024-es tudományos ülésén a kutatók értékelték az Alzheimer-kór klinikai vizsgálatait, amelyeket a National Institute on Aging (NIA) finanszírozott 20 éven keresztül. Időszak. Egy másik elemzés, amely az Alzheimer-kór és demencia: Transzlációs kutatás és klinikai beavatkozások című folyóiratban jelent meg, átfogó áttekintést nyújtott az Alzheimer-kór aktív gyógyszerfejlesztési kísérleteiről.
NIA Alzheimer-kór klinikai vizsgálata
Noha az Egyesült Államokban évente 3,5 milliárd dollárt költenek az Alzheimer-kór szövetségi támogatásával kapcsolatos kutatásokra, csak két betegségmódosító gyógyszer került a piacra: a lecamemab (Leqembi) és az aducanumab (Aduhelm, jelenleg megszűnt) – mondta Kavya Shah, az MPhil jelöltje. Az angliai Cambridge-i Egyetemről, az AGS ülésén.
Shah bemutatta a NIA által finanszírozott Alzheimer-kór kutatásának áttekintését a ClinicalTrials.gov oldalon az elmúlt két évtizedben. Ebben az időszakban a 2016-os 21. Századi gyógymódokról szóló törvény kiterjesztette az NIA finanszírozását, ami növelte a nem gyógyszeres kezelésekkel kapcsolatos tudományos kutatások számát, és ezt követően az új gyógyszeres kísérletek számát.
"Ezt a tanulmányt azért végeztük, hogy többet megtudjunk a NIA – az Egyesült Államokban az Alzheimer-kórral kapcsolatos kutatások elsődleges finanszírozási forrása – által finanszírozott klinikai vizsgálatokról, azzal a céllal, hogy betekintést nyerjünk abba, hogyan lehet a szövetségi finanszírozást hatékonyabban elosztani a gyorsítás érdekében. Az Alzheimer-kór hatékony kezelésének keresése” – mondta.
Shah és munkatársai 292, a NIA által támogatott beavatkozási kísérletet azonosítottak 2002 és 2023 között. A többség a viselkedési (41,8%) vagy a kábítószeres (31,5%) beavatkozásokat tanulmányozta.
A NIA által szponzorált gyógyszerkísérletek közül a leggyakoribb célpontok az amiloid (34,8%), az acetilkolintól eltérő neurotranszmitterek (16,3%) és a kolinerg rendszer (8,7%) voltak. A vizsgált gyógyszervegyületek körülbelül egyharmada (37%) új volt.
"Az elmúlt két évtizedben a NIA Alzheimer-kórral kapcsolatos kísérleteinek kevesebb mint egyharmada volt farmakológiai vizsgálat, és ezek többsége is korai vizsgálat volt" - jegyezte meg Shah.
"Bár a NIA finanszírozását növelték olyan szövetségi kezdeményezések révén, mint például a 21. Századi gyógymódokról szóló törvény, nem tapasztaltunk megfelelő növekedést az Alzheimer-kór új gyógyszervegyületeit tanulmányozó NIA-vizsgálatok számában" - tette hozzá. "A továbbiakban fontos lesz a NIA befektetési stratégiájának értékelése, hogy az hatékonyabban ösztönözze az Alzheimer-kór biztonságos és hatékony kezelési módjainak keresését."
Az Alzheimer-kór gyógyszerportfóliója
Az éves áttekintés arról számolt be, hogy 2024-ben csökkent a vizsgálatok, a gyógyszerek és az új vegyi anyagok száma az Alzheimer-kór terápiájában, de hasonló számú újrahasznosított szerek.
Jeffrey Cummings, MD, ScD, az Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions című folyóiratban megjelent értékelő tanulmányban a Nevadai Egyetem (Las Vegas) munkatársa., és társszerzői arról számoltak be, hogy 2024-ben 164 aktív vizsgálat és 127 egyedi kezelés volt a kezelési folyamatban, ami körülbelül 10%-os csökkenést jelent 2023-hoz képest.
2024-ben 88 új kémiai vegyület volt a portfólióban, ami 13%-os csökkenés az előző évhez képest – számoltak be a kutatók. Összességében a 2024-es portfólióból 39 kezelés volt más betegségekre jóváhagyott szer, hasonlóan 2023-hoz.
Cummings a visszaesést a szövetségi finanszírozás hiányának és a biogyógyszeripar csökkenő magánbefektetéseinek tulajdonította. "Egyszerűen fogalmazva, több befektetésre van szükségünk a kormánytól és a gyógyszergyártó cégektől, hogy leküzdhessük a klinikai vizsgálatok csökkenő tendenciáját" - mondta.
A kutatók a ClinicalTrials.gov webhelyen regisztrált tanulmányokról szereztek adatokat az Nemzetközi Alzheimer-kór és a kapcsolódó demenciák kutatási portfólióján (IADRP) és annak kategorizációs rendszerén keresztül, a Common Alzheimer-s and Related Demenciakutatási ontológia (CADRO).
2024-ben az amiloid és a tau célpontjai az összes terápiás ágens 24%-át tették ki – 16%-át amiloid és 8%-a tau esetében. Összességében a portfólióban szereplő szerek 19%-a célozza az ideggyulladást.
A kutatók megjegyezték, hogy a 2024-es portfólióban megtalálhatók a kombinált terápiák, beleértve a farmakodinámiás kombinációkat, farmakokinetikai kombinációkat és a vér-agy gáton való áthatolás javítását célzó kombinációkat.
"Számos olyan gyógyszer található a portfólióban, amelyek nagyon változatos hatással vannak az agyra" - mondta Cummings.
"Biztos feltételezhető, hogy bonyolultabb biológiai terápiákat fogunk látni, amelyek intravénás beadást és a mellékhatások gondos monitorozását teszik szükségessé, hasonlóan a rákterápiákhoz" - tette hozzá.
2024-ben 48 tanulmányban 32 gyógyszert értékeltek az Alzheimer-kór III. Fázisú vizsgálataiban. Ezek 37%-a betegségmódosító kismolekula, 28%-a betegségmódosító biológiai vegyület, 22%-a neuropszichiátriai ágens, 12%-a pedig kognitív erősítők.
A III. Fázisú vizsgálatokban a kezelések 34%-a a neurotranszmitter rendszereket, 22%-a az amiloiddal kapcsolatos folyamatokat célozta meg, és 12%-a értékelte a szinaptikus plaszticitást vagy neuroprotektív hatást. A metabolikus és bioenergetikai célpontok, a gyulladás vagy a proteosztázis vizsgálata 6%-ot tett ki. Kevesebb III. Fázisú tanulmány foglalkozott a tau-val, a neurogenezissel, a növekedési faktorokkal és a hormonokkal, vagy a cirkadián ritmushoz kapcsolódó folyamatokkal.
A 2024-es portfólió 90 II. Fázisú tanulmányt is tartalmazott, amelyek 81 gyógyszert értékeltek, és 26 I. Fázisú tanulmányt, amelyek 25 szert vizsgáltak.
"Az idén a II. Fázisú adatokat közölt nyolc gyógyszer mindegyike gyulladáscsökkentő, és a vizsgálatokban szereplő biomarkerek lehetővé teszik számunkra, hogy elmélyüljünk a gyulladás egyes aspektusainak fontosságában" - jegyezte meg Cummings.
Egy évtizedbe telik, hogy egy kísérleti gyógyszert az I. Fázisból a II. Fázisba fejlesszenek, és csaknem további két évbe telik az FDA felülvizsgálata, jegyezte meg Cummings. "Tudjuk, hogy a legtöbb gyógyszer kudarcot vall, de nem mindegyik" - mondta, hozzátéve, hogy még a klinikai vizsgálatokban kudarcot vallott gyógyszerek is "sokat mondhatnak nekünk".