A migrén mostantól megelőzhető gyermekeknél „ahogy a felnőtteknél”: Az FDA jóváhagyta az Ajovy-t 6 éves és idősebb gyermekek számára.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Ajovy-t (fremanezumab-vfrm) epizodikus migrén megelőzésére 6-17 éves, ≥ 45 kg testsúlyú gyermekeknél és serdülőknél. Ez az első és egyetlen CGRP-ellenes gyógyszer, amelyet gyermekkori migrénprofilaxisra engedélyeztek (az Ajovy 2018 óta kapható felnőtteknél). A gyógyszert havonta egyszer, 225 mg/1,5 ml dózisban adják be, autoinjektorban vagy fecskendőben kapható, és otthon is beadható orvosi felügyelet mellett.

Miért fontos ez?

Az Egyesült Államokban minden tizedik gyermek és serdülő migrént tapasztal, egy olyan betegséget, amelyet gyakran alábecsülnek: a rohamok órákról való hiányzáshoz, a tanulmányi teljesítmény romlásához és szociális nehézségekhez vezetnek. Eddig a gyermekgyógyászati megelőzés főként a felnőtteknek szóló, nem indikációjú kezelési módok „újrafelhasználásán” alapult. Egy hivatalosan engedélyezett gyógyszer megjelenése áthidalja a gyermekellátásban lévő hiányosságokat.

Pontosan mi van jóváhagyva?

• Javallat: Epizódikus migrén megelőzése 6-17 éves, ≥ 45 kg (99 font) testsúlyú gyermekeknél.
• Adagolás: 225 mg szubkután havonta egyszer, kezdő telítő dózis nélkül.
• Kiszerelés: előretöltött autoinjektor vagy fecskendő; beadható a klinikán vagy otthon (önállóan/szülő által a betanítás után).

Egy sajtóközleményben a Teva hangsúlyozza: az Ajovy az első és egyetlen CGRP antagonista, amelyet hivatalosan engedélyeztek mind gyermekkori epizodikus migrénprofilaxisra, mind felnőttek migrénprofilaxisára.

Mennyit segít?

A javallatok kiterjesztésének alapját a gyermekek és serdülők 3. fázisú vizsgálatának (SPACE vizsgálat) adatai képezték:

• a migrénes napok számának havi csökkenése -2,5-tel a placebónál megfigyelt -1,4-gyel szemben;
• a fejfájással járó napok számának csökkenése -2,6-tal a -1,5-tel szemben;
• A ≥50%-os választ adó betegek aránya: 47,2% az Ajovy-val kezelt betegeknél, míg 27,0% a placebóval kezelt betegeknél.
  A biztonságossági profil hasonló volt a placebóhoz, a súlyos nemkívánatos események ritkák voltak.

Mit mondanak a szakértők

„A gyermekkori migrén egy összetett állapot, amely mind a tanulást, mind az érzelmi jólétet befolyásolja. Az FDA által jóváhagyott megelőző lehetőség elérhetősége egy célzott eszközt biztosít számunkra, amely csökkentheti a rohamok gyakoriságát a fiatalabb betegeknél” – mondja Jennifer McVeagh gyermekneurológus (DENT Neurológiai Intézet).

Biztonság és korlátozások

A leggyakoribb mellékhatások az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (fájdalom, bőrpír). Túlérzékenységet (kiütés, viszketés) ritkán jelentettek; a CGRP-ellenes szerek teljes osztályához hasonlóan az utasítások figyelmeztetéseket tartalmaznak a vérnyomás monitorozására és a lehetséges Raynaud-jelenségre vonatkozóan. A terápiáról szóló döntést az orvos hozza meg, különösen akkor, ha a gyermeknek társbetegségei is vannak.

Mit jelent ez a családok és az orvosok számára?

• A 45 kg-os vagy annál nagyobb testsúlyú, gyakori rohamokkal küzdő serdülők számára ez egy lehetőség arra, hogy a „tűzoltó” kezelésről a havi egyszeri megelőzésre térjenek át, potenciálisan alacsonyabb gyógyszerterheléssel és kiszámíthatóbb ütemezéssel.
• Gyermekorvosok és gyermekneurológusok számára - hivatalos lehetőség az anti-CGRP osztályból, világos kezelési renddel és felhalmozott „felnőtt” tapasztalattal.
• Az oktatási rendszer számára ez egy lehetőség a hiányzások és a tanulmányi következmények csökkentésére egyes gyermekek esetében.

Mi a következő lépés?

Az Ajovy felnőtteknél versenyezni fog más anti-CGRP-kkel, de ez az első a gyermekgyógyászati profilaxisban. A következő lépések a „valós világbeli” adatok gyűjtése gyermekeknél (hosszú távú hatékonyság/biztonságosság, az életminőségre gyakorolt hatás), valamint a javallat 45 kg-os küszöbérték alá vagy krónikus migrénre való kiterjesztésének megvitatása – ehhez külön vizsgálatokra lesz szükség.