Új kiadványok
Egy új megközelítés ígéretes a frontotemporális demencia kezelésére a preklinikai vizsgálatokban
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A frontotemporális demencia egy gyógyíthatatlan agyi betegség, amely memóriavesztést, beszédzavarokat és személyiségváltozást okoz. Az esetek 5-12%-ában a betegséget a progranulin szintjének csökkenése váltja ki. E fehérje hiánya a fehérjék lebontásának zavarához vezet, ami oldhatatlan toxikus fehérjék felhalmozódását okozza. Ez viszont agygyulladáshoz, neuronális halálhoz és a központi idegrendszer jelentős funkcionális károsodásához vezet.
A frontotemporális demencia az esetek 40%-ában öröklődik: a megfelelő genetikai mutáció hordozóinál elkerülhetetlenül kialakul a betegség. Az LMU Orvostudományi Karának és a Német Neurodegeneratív Betegségek Központjának (DZNE) kutatói a San Franciscó-i Denali Therapeutics-szal szoros együttműködésben új terápiás megközelítést fejlesztettek ki az agyban hiányzó fehérje pótlására. Eredményeiket a Science Translational Medicine című folyóiratban tették közzé.
Terápiás megközelítés
„A progranulin gént beillesztettük a vírusgenomba” – magyarázza Dr. Anja Capel, az LMU Biomedikai Központ vezető kutatója és a tanulmány egyik vezető szerzője. A kutatócsoport ezután egérmodellek véráramába injektálta a módosított vírusokat. „A vírus a májsejteket célozza meg, amelyek nagy mennyiségben kezdenek progranulint termelni, és azt a vérbe választják ki.”
A megközelítés így elkerüli a vírusok közvetlen agyba juttatását, ami súlyos mellékhatások kockázatát hordozza magában.
Hogy ez a perifériás megközelítés működjön, a kutatók egy trükköt alkalmaztak a vér-agy gát megkerülésére, amely normális esetben blokkolja a biomolekulák cseréjét a vér és az agy között. A Denali Therapeutics által kifejlesztett speciális „agytranszfer” lehetővé teszi az anyagok hatékony szállítását ezen a gáton keresztül.
Jelentős tünetcsökkenés egérmodellben
„A vírus egyetlen beadása után ellenőriztük, hogy csökkentek-e a tünetek” – mondja Dominique Paquette professzor a Stroke és Demencia Kutatóintézetből (ISD), a tanulmány egy másik vezető szerzője és a SyNergy kiválósági klaszter tagja. Kiderült, hogy a fehérjelebontás zavarai, az oldhatatlan toxikus fehérjék felhalmozódása, az agyi gyulladás, a mozgászavarok és az idegsejtek pusztulása jelentősen csökkent. „A következő lépés annak vizsgálata volt, hogy ez a megközelítés őssejt-modellek segítségével emberekre is átvihető-e.” Itt is a betegség tüneteinek jelentős csökkenését figyelték meg. A kutatók így bebizonyították, hogy a progranulin részleges elvesztésén alapuló frontotemporális demencia formái preklinikai vizsgálatokban kezelhetők helyettesítő terápiával.
Az interdiszciplináris együttműködés fontossága
Az ilyen átfogó, multidiszciplináris kutatás csak csapatban lehetséges. „Örülök, hogy a SyNergy kiválósági klaszterünk egyedülálló lehetőségeket kínál számunkra ebben a tekintetben. Ugyanakkor ez a tanulmány rávilágít arra, hogy mennyire fontos megerősíteni az együttműködésünket a vezető biotechnológiai vállalatokkal, hogy kutatásainkat a lehető leggyorsabban bevethessük a klinikai gyakorlatba a betegek javára” – mondja Christian Haass professzor, az LMU Biomedikai Központjának egyik vezető kutatója és a SyNergy szóvivője.