Új kiadványok
Új mRNS-alapú rák elleni vakcina erős immunválaszt vált ki a rosszindulatú agydaganattal szemben
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A Floridai Egyetem kutatói most először végeztek emberi klinikai vizsgálatot, kimutatva, hogy mRNS-alapú rákvakcinájuk gyorsan átprogramozza az immunrendszert a glioblasztóma, az agydaganat legagresszívabb és leghalálosabb típusának megtámadására.
A négy felnőtt betegen végzett vizsgálat eredményei megerősítik a 10 természetes eredetű agydaganattal rendelkező háziállatnál kapott hasonló eredményeket, amelyek gazdái azért járultak hozzá a részvételükhöz, mert nem voltak más kezelési lehetőségek. Az áttörést most egy I. fázisú klinikai vizsgálatban tesztelik agydaganatos gyermekeken.
A Cell folyóiratban megjelent eredmények egy potenciális új módszert jelentenek az immunrendszer kihasználására a nehezen kezelhető rákos megbetegedések leküzdésére egy módosított mRNS-technológia és lipid nanorészecskék segítségével, hasonlóan a COVID-19 vakcinákhoz, de két fő különbséggel: a beteg saját tumorsejtjeit használják fel a személyre szabott vakcina létrehozásához, és egy új, kifinomult bejuttatási mechanizmust alkalmaznak a vakcinán belül.
„Egyedi részecskék befecskendezése helyett részecskecsoportokat fecskendezünk be, amelyek egymás köré tekerednek, mint egy zsák hagyma” – mondta Dr. Elias Sayur, a UF Health gyermek onkológusának vezető szerzője, aki az új vakcinát fejlesztette ki. Más immunterápiákhoz hasonlóan a vakcina „edzi” az immunrendszert, hogy idegen tárgyként ismerje fel a daganatot.
„A legimpozánsabb eredmények közé tartozott, hogy az intravénásan alkalmazott új módszer milyen gyorsan váltott ki erős immunválaszt a daganat kilökésére” – mondta Sayur.
„Kevesebb mint 48 óra alatt láthattuk, ahogy ezek a daganatok a „hideg” állapotból (nagyon kevés immunsejt-aktivitással) a „forró” állapotba (nagyon aktív immunválasszal) kerülnek.”
A glioblasztóma az egyik legsúlyosabb diagnózis, amelynek medián túlélési ideje körülbelül 15 hónap. A standard kezelés magában foglalja a műtétet, a sugárterápiát és a kemoterápia kombinációját.
Az új publikáció hét évnyi kutatás eredménye, amely preklinikai egérmodellekkel kezdődött, majd egy 10 terminális agydaganattal rendelkező háziállat kutyán végzett klinikai vizsgálatot, amelyet a tulajdonosok beleegyezésével végeztek az UF Állatorvostudományi Karával együttműködve.
Miután személyre szabott mRNS-vakcinákkal kezelték a kutyákat, Sayur csapata egy kisléptékű, FDA által jóváhagyott klinikai vizsgálatra váltott, hogy biztosítsa a biztonságosságot és a teszt megvalósíthatóságát, mielőtt egy nagyobb vizsgálatra kiterjesztették volna.
Négy betegből álló csoportban RNS-nek nevezett genetikai anyagot vontak ki minden beteg eltávolított daganatából, majd az mRNS-t amplifikálták és csúcstechnológiás, biokompatibilis lipid nanorészecskékbe csomagolták, hogy a daganatsejtek a véráramba visszajuttatva veszélyes vírusként „nézzenek ki”, és immunválaszt váltsanak ki. A vakcinát minden beteg számára személyre szabták, hogy a lehető legjobban kihasználják egyedi immunrendszerüket.
„Igazán fontos felfedezés annak a bemutatása, hogy egy mRNS-alapú rákvakcina ilyen módon történő létrehozása hasonló és erőteljes válaszreakciókat vált ki egerekben, természetes eredetű rákban szenvedő kutyákban és agydaganatban szenvedő emberi betegekben” – mondta Dr. Duane Mitchell, a UF Klinikai és Transzlációs Kutatóintézetének és az UF Agydaganat Immunoterápiás Programjának igazgatója és a tanulmány társszerzője.
Bár még túl korai lenne a vakcina klinikai hatásainak felmérésére, a betegek vagy a vártnál tovább éltek betegségmentesen, vagy a vártnál tovább.
A 10 házi kutya átlagosan 139 napig élte túl, szemben az ilyen állapotú kutyák tipikus 30-60 napos medián túlélésével.
A következő lépés az FDA és a CureSearch for Children's Cancer Foundation támogatásával egy kibővített I. fázisú klinikai vizsgálat lesz, amelybe akár 24 felnőtt és gyermek is bevonható az eredmények megerősítése érdekében.
Amint az optimális és biztonságos dózis megerősítést nyer, körülbelül 25 gyermek vesz részt a II. fázisban.
„Remélem, ez egy új paradigmává válhat a betegek kezelésében, egy új platformmá az immunrendszer modulálásában” – mondta Sayur.
Sayur és Mitchell a vakcinához kapcsolódó szabadalmak tulajdonosai, amelyeket az iOncologi Inc., a UF-en alapított biotechnológiai vállalat licencel.