A klinikusok sikerről számoltak be a gyógyszerrel végzett első kísérletben trombocitopéniás purpurában szenvedő betegeknél
Utolsó ellenőrzés: 14.06.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A Massachusetts General Hospital kutatócsoportja új gyógyszerrel megmentette egy immuntrombotikus thrombocytopeniás purpurában (iTTP) szenvedő beteg életét. Ez a ritka betegség a vérrögök ellenőrizetlen képződése a kis erekben. Edények.
A csapat az iTTP kezelésére szolgáló gyógyszer első klinikai esetét írta le a New England Journal of Medicine-ban.
"A gyógyszer az iTTP-ben hiányzó enzim génmanipulált változata, és kimutattuk, hogy képes visszafordítani a betegség progresszióját egy rendkívül súlyos betegségben szenvedő betegnél" - mondta a vezető szerző, Pawan K. Bendapudi, MD. A Massachusetts General Hospital Hematológiai és Transzfúziós Szolgáltatások Tanszékének kutatója és a Harvard Medical School orvostudományi docense.Az iTTP az ADAMTS13 enzim elleni autoimmun támadás eredménye, amely a véralvadásban részt vevő nagy fehérje lebontásáért felelős. Ennek az életveszélyes keringési rendellenességnek a fő kezelése a plazmaferézis, amely eltávolítja a káros autoantitesteket, és további ADAMTS13-at biztosít.
A plazmaferézis a legtöbb betegben klinikai választ vált ki, de a normál ADAMTS13 aktivitásnak legfeljebb csak a felét tudja helyreállítani. Ezzel szemben a humán ADAMTS13 rekombináns formája (rADAMTS13) lehetőséget kínál az ADAMTS13 szignifikánsan megnövelt szállítására.
Az rADAMTS13-at a közelmúltban engedélyezték veleszületett thromboticus thrombocytopeniás purpurában szenvedő betegek számára, amelyek az ADAMTS13 gén teljes elvesztésével született betegeknél fordulnak elő.
Továbbra is kérdéses, hogy az rADAMTS13 hatékony lehet-e az iTTP-ben a gátló anti-ADAMTS13 autoantitestek jelenléte miatt, de Bendapudi és munkatársai engedélyt kaptak az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától a protokollgyártó által biztosított rADAMTS13 használatára haldokló betegeknél. Kezelésnek ellenálló iTTP-vel.
"Azt találtuk, hogy az rADAMTS13 gyorsan megfordította a betegség folyamatát ennél a betegnél, annak ellenére, hogy jelenleg úgy gondolják, hogy az ADAMTS13 elleni gátló autoantitestek használhatatlanná tennék a gyógyszert ebben az állapotban" - mondta Bendapudi.
"Mi voltunk az első orvosok, akik az rADAMTS13-at használták az iTTP kezelésére az Egyesült Államokban, és ebben az esetben segített megmenteni egy fiatal anya életét."
Bendapudi megjegyezte, hogy az rADAMTS13 infúzió elnyomta a páciens gátló autoantitesteit, és megfordította az iTTP trombózisos hatásait. Ezt a hatást szinte azonnal megfigyelték az rADAMTS13 beadása után, miután a napi plazmaferézis nem váltott ki remissziót.
"Úgy gondolom, hogy az rADAMTS13 képes felváltani az akut iTTP ellátás jelenlegi színvonalát. Nagyobb, jól megtervezett kísérletekre lesz szükségünk ennek a lehetőségnek a kiértékeléséhez" - mondta Bendapudi.
Megkezdődött az rADAMTS13 randomizált IIb. Fázisú klinikai vizsgálata iTTP-ben.