Új kiadványok
A klinikusok sikerről számolnak be a gyógyszer első vizsgálatában egy trombotikus trombocitopéniás purpurában szenvedő betegnél.
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A Massachusetts General Hospital kutatócsoportja egy új gyógyszert használt egy immun trombotikus trombocitopéniás purpurában (iTTP) szenvedő beteg életének megmentésére. Az iTTP egy ritka rendellenesség, amelyet a vérrögök kontrollálatlan képződése jellemez a kis erekben.
A csapat a New England Journal of Medicine című folyóiratban írta le az első klinikai esetet, amikor a gyógyszert iTTP kezelésére alkalmazták.
„A gyógyszer az iTTP-ben hiányzó enzim genetikailag módosított változata, és kimutattuk, hogy képes volt visszafordítani a betegség progresszióját egy rendkívül súlyos formában szenvedő betegnél” – mondta a tanulmány vezető szerzője, Dr. Pavan K. Bendapudi, a Massachusetts General Hospital Hematológiai és Transzfúziós Szolgálatának kutatója és a Harvard Orvosi Egyetem orvostudományi docense.
Az ITTP az ADAMTS13 enzim elleni autoimmun támadás eredménye, amely a véralvadásban részt vevő nagy fehérje lebontásáért felelős. Ennek az életveszélyes vérképzőszervi rendellenességnek a terápiája a plazmaferézis, amely eltávolítja a káros autoantitesteket és további ADAMTS13-at biztosít.
A plazmaferézis a legtöbb betegnél klinikai választ vált ki, de a normál ADAMTS13 aktivitásnak legfeljebb csak körülbelül felét képes visszaállítani. Ezzel szemben az emberi ADAMTS13 rekombináns formája (rADAMTS13) az ADAMTS13 célzott célba juttatásának jelentős növelését kínálja.
A RADAMTS13-at nemrégiben engedélyezték veleszületett trombotikus trombocitopéniás purpurában szenvedő betegek számára, amely az ADAMTS13 gén teljes elvesztésével született betegeknél fordul elő.
Továbbra is kérdéses, hogy az rADAMTS13 hatékony lehet-e iTTP-ben, tekintettel a gátló anti-ADAMTS13 autoantitestek jelenlétére, de Bendapudi és kollégái engedélyt kaptak az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától (FDA), hogy a gyártó által biztosított rADAMTS13-at egy kezelésre rezisztens iTTP-ben szenvedő haldokló betegnél, méltányossági protokoll keretében alkalmazzák.
„Azt tapasztaltuk, hogy az rADAMTS13 gyorsan visszafordította a betegség folyamatát ennél a betegnél, annak ellenére, hogy korábban azt hitték, hogy az ADAMTS13 elleni gátló autoantitestek hatástalanná teszik a gyógyszert ebben az állapotban” – mondta Bendapudi.
„Mi voltunk az első orvosok az Egyesült Államokban, akik rADAMTS13-at alkalmaztak az iTTP kezelésére, és ebben az esetben egy fiatal anya életét mentette meg.”
Bendapudi megjegyezte, hogy az rADAMTS13 infúzió elnyomta a beteg gátló autoantitestjeit és visszafordította az iTTP trombotikus hatásait. Ez a hatás szinte azonnal az rADAMTS13 beadása után megfigyelhető volt, miután a napi plazmacsere nem indukált remissziót.
„Úgy vélem, hogy az rADAMTS13-nak megvan a lehetősége arra, hogy felváltsa az akut iTTP jelenlegi standard ellátását. Nagyobb, jól megtervezett vizsgálatokra lesz szükségünk ennek a lehetőségnek az értékeléséhez” – mondta Bendapudi.
Megkezdődött az rADAMTS13 randomizált IIb fázisú klinikai vizsgálata iTTP-ben.