Új kiadványok
A tanulmány feltárja a fehérje kölcsönhatásokat, mint az ALS gyógyításának lehetséges útját
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Kanadában a filantrópiának köszönhetően a Nyugat-ontariói Egyetem kutatócsoportja Dr. Michael Strong vezetésével felfedezte az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) lehetséges gyógymódját.
A tanulmány, amely bemutatja, hogyan őrizhetik meg vagy előzhetik meg a fehérje-kölcsönhatások az ALS-re jellemző idegsejt-halált, a Temerty Alapítvány által támogatott évtizedes kutatások csúcspontja.
„Orvosként nagyon fontos számomra, hogy azt mondhathassam egy betegnek vagy egy családnak: »Megpróbáljuk megállítani ezt a betegséget«” – mondta Strong, egy klinikus-tudós, aki pályafutását az ALS gyógymódjának megtalálásának szentelte. „30 évnyi munkába telt, mire idáig eljutottunk; 30 évnyi gondoskodás a családokról, a betegekről és szeretteikről, amikor már csak reménykedtünk. Ez okot ad arra, hogy azt higgyük, megtaláltuk a gyógymódot.”
Az ALS, más néven Lou Gehrig-kór, egy legyengítő neurodegeneratív rendellenesség, amely fokozatosan károsítja az izomszabályozásért felelős idegsejteket, ami izomsorvadáshoz, bénuláshoz és végül halálhoz vezet. Az ALS-betegek átlagos várható élettartama a diagnózis felállítása után mindössze két-öt év.
A Brain folyóiratban megjelent tanulmányban Strong csapata megállapította, hogy az ALS által érintett idegsejtekben jelen lévő két fehérje közötti kölcsönhatás célba vétele megállíthatja vagy visszafordíthatja a betegség progresszióját. A csapat azonosította azt a mechanizmust is, amely ezt lehetővé teszi.
„Fontos, hogy ez a kölcsönhatás kulcsfontosságú lehet nemcsak az ALS, hanem más kapcsolódó neurológiai állapotok, például a frontotemporális demencia kezelésének fejlesztésében is” – mondta Strong, aki a Western University Schulich Orvostudományi és Fogorvosi Karán az Arthur J. Hudson professzori tisztséget tölti be az ALS-kutatás területén. „Ez egy korszakalkotó folyamat.”
Szinte az összes ALS-betegnél egy TDP-43 nevű fehérje felelős a sejteken belüli rendellenes csomók kialakulásáért, ami azok pusztulásához vezet. Az elmúlt években Strong csapata felfedezett egy második fehérjét, az RGNEF-et, amely a TDP-43-mal ellentétesen működik.
A csapat legújabb áttörése során azonosították az RGNEF fehérje egy specifikus fragmentumát, az NF242-t, amely képes enyhíteni az ALS-t okozó fehérje toxikus hatásait. A kutatók azt találták, hogy amikor a két fehérje kölcsönhatásba lép egymással, az ALS-t okozó fehérje toxicitása megszűnik, jelentősen csökkentve az idegsejtek károsodását és megelőzve azok pusztulását.
A TDP-43-NF242 kölcsönhatás modellezése. Forrás: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078
Gyümölcslegyeken végzett kísérletekben ez a megközelítés jelentősen megnövelte az élettartamot, javította a motoros funkciókat, és megvédte az idegsejteket a degenerációtól. Hasonlóképpen, egérmodellekben a megközelítés a megnövekedett élettartamhoz és mobilitáshoz, valamint a neuroinflammatorikus markerek csökkenéséhez vezetett.
A csapat felfedezéséhez vezető utat a Temerty család hosszú távú befektetése az ALS-kutatásba a Western Egyetemen egyengette – ezt a támogatást Strong „valóban transzformatívnak” nevezi.
Strong és csapata most célul tűzte ki, hogy potenciális kezelésüket öt éven belül emberi klinikai vizsgálatokba vonják be, köszönhetően a Temerty Alapítvány új adományának.
A James Temerty, a Northland Power Inc. alapítója és Louise Arcand Temerty által alapított alap öt év alatt 10 millió dollárt fektet be, hogy támogassa a kezelés ALS-betegek számára történő elérhetővé tételének következő lépéseit.
Dr. Michael Strong, az Arthur J. Hudson tanszék vezetője az ALS-kutatásban a Western Egyetem Schulich Orvosi és Fogorvosi Karán, felfedezett egy fehérjét, amely az ALS gyógyításához vezethet. Fotó: Allan Lewis / Schulich Orvosi és Fogorvosi Kar
„Az ALS hatékony kezelésének megtalálása rendkívül sokat jelentene azoknak az embereknek, akik ezzel a szörnyű betegséggel élnek, és szeretteiknek” – mondta James Temerty. „A Western Egyetem az ALS-sel kapcsolatos ismeretek határait feszegeti, és izgatottan várjuk, hogy hozzájárulhassunk ennek az áttörést jelentő kutatásnak a következő fázisához.”
A Temerty Alapítvány új adományával a család teljes befektetése a Western Egyetem neurodegeneratív betegségeinek kutatásába 18 millió dollárra emelkedik.
„Dr. Strong fáradhatatlan elkötelezettségét ügye iránt párosítja a Temerty család mély vágya, hogy változást hozzon a világ több ezer emberének életében, akiknél ezt a pusztító betegséget diagnosztizálták” – mondta Alan Shepard, a Western University elnöke. „A Temerty Alapítvány befektetése és jövőképe felgyorsította az ALS hatékony kezelésének megtalálását. Hálásak vagyunk a Temerty család elkötelezettségéért az életet megváltoztató kutatások iránt.”
„Ez egy fordulópont az ALS-kutatásban, amely valóban megváltoztathatja a betegek életét” – mondta Dr. John Yu, a Schulich Orvostudományi és Fogorvostudományi Kar dékánja.
„Dr. Strong vezetésének, a legjobb eszközökbe és technológiákba történő folyamatos befektetéseinknek, valamint a Temerty Alapítvány támogatásának köszönhetően izgatottan jelentjük be, hogy egy új reménykorszak köszöntött be az ALS-betegek számára.”
A munka eredményeit részletesen ismerteti a Brain folyóiratban megjelent cikk.