A kísérleti gyógyszer csökkenti a „rossz” zsírok vérszintjét
Utolsó ellenőrzés: 07.06.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A New England Journal of Medicine című folyóiratban megjelent két nemrégiben megjelent tanulmány egy új olesarsen nevű gyógyszert vizsgált, amelyet arra terveztek, hogy csökkentse a triglicerideknek nevezett "rossz" zsírok szintjét a vérben.
Mindkét tanulmány kimutatta, hogy az olesarsen szignifikánsan csökkentette a trigliceridszintet .
Az Ionis Pharmaceuticals által gyártott Olesarsen emellett csökkenti a betegségek kockázatával összefüggő egyéb zsírok szintjét is a vérben.
A gyógyszert hamarosan jóváhagyhatják a családi chylomicronemia szindrómának nevezett ritka betegségben szenvedők számára, akik valószínűleg a legtöbb hasznot húzzák a gyógyszerből.
Minden vérzsír káros?
Az elfogyasztott zsírok körülbelül 95%-a triglicerid, amely fontos energiaforrás. Evés után a trigliceridek végül belépnek a véráramba.
Ha ott vannak, eljutnak az izmokhoz, ahol energiaként használják fel őket, vagy a májba és a zsírsejtekbe raktározás céljából.
Ha a trigliceridszint különösen magas, az orvosok hipertrigliceridémiának nevezik. Súlyos esetekben ez akut hasnyálmirigy- gyulladáshoz vezethet – a hasnyálmirigy akut gyulladásához, amely súlyos esetekben végzetes lehet.
A családi chylomicronemia szindróma egy ritka rendellenesség, amely emelkedett trigliceridszintet eredményez. Az ilyen betegségben szenvedőknél még nagyobb az akut hasnyálmirigy-gyulladás kialakulásának kockázata.
A "rossz" zsírok csökkentése a véráramban
Becslések szerint az Egyesült Államokban minden negyedik embernek magas a trigliceridszintje.
Néhány ilyen ember jól reagál a gyógyszerekre, például a sztatinokra. A trigliceridekre közvetlen hatást gyakorló kezelések azonban korlátozottak.
Bizonyos életmódbeli változások, mint például az egészséges táplálkozás, a rendszeres testmozgás és a dohányzás abbahagyása szintén segíthetnek csökkenteni a trigliceridszintet.
Kenneth Feingold, MD, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem orvosprofesszora azonban, aki nem vett részt a tanulmányban, azt mondta, hogy a familiáris kilomikronémia szindrómában szenvedőknél "rendkívül nehéz életmódbeli változtatásokat elérni. Rendkívüli módon kell követniük egy zsírszegény diéta."
"Ezért nagyon nehéz elérni a trigliceridszint kielégítő csökkentését életmódváltással." Egyesek számára előnyös lesz, de "más betegeknél az emelkedett trigliceridszint elsősorban genetikai tényezőknek köszönhető, és az életmódbeli változások csak mérsékelt hatással vannak" - mondta.
Az Olezarsen-tanulmány és a szív- és érrendszeri betegségek kockázata
Az első vizsgálatba 154 résztvevőt vontak be, akiknek súlyos hipertrigliceridémiája vagy mérsékelt hipertrigliceridémiája, valamint fokozott szív- és érrendszeri kockázata volt.
Havonta kaptak olesarsen vagy placebo injekciót. Az olesarsent kapó betegeket két csoportra osztották: az első csoport 50 mg-os, a második csoport pedig 80 mg-os dózist kapott.
A placebóhoz képest az olesarsent szedők trigliceridszintje 49,3%-kal (50 g-os csoport) és 53,1%-kal (80 mg-os csoport) csökkent.
Emellett jelentős csökkenést figyeltek meg a szív- és érrendszeri kockázattal összefüggő egyéb vérzsírok, nevezetesen az APOC3, az apolipoprotein B és a nem-HDL-koleszterin mennyiségében is.
Olesarsen második tanulmánya és az akut hasnyálmirigy-gyulladás
A második vizsgálathoz a kutatók 66 familiáris kilomikronémia szindrómában szenvedő embert vontak be. Három csoportra osztva a résztvevők placebót, 4 hetente 50 mg olesarzent vagy 4 hetente 80 mg olesarzent kaptak. A vizsgálat 53 hétig tartott.
6 hónap elteltével a kutatók azt találták, hogy a 80 mg-os adag jelentősen csökkentette a trigliceridszintet, míg az 50 mg-os adag nem.
Fontos, hogy csökkent az akut pancreatitis incidenciája is.
Az Ionis Pharmaceuticals kutatói kifejtették, hogy "a 80 mg-ot szedő csoportban csak egy betegnél fordult elő akut hasnyálmirigy-gyulladás, szemben a placebót szedő csoport 11-ével. Ez a fontos megállapítás alátámasztja annak lehetőségét, hogy az olesarsen a [családi kilomikronémiában szenvedő betegek ellátásának standardjává váljon. Szindróma]."
Jelentős előnyök a szívre és a hasnyálmirigyre
Cheng-Han Chen, MD, okleveles intervenciós kardiológus és a kaliforniai Laguna Hills-i MemorialCare Saddleback Medical Center Strukturális Szív Programjának orvosi igazgatója azt mondta, hogy az olesarzen „úgy tűnik, hogy a trigliceridszint csökkentésében sokkal hatékonyabb, mint a meglévő kezelések. Szintje súlyosan megemelkedett betegeknél."
Gerald Watts, a Winthrop belgyógyász professzor a Nyugat-Ausztráliai Egyetemen két új tanulmányról írt vezércikket.
Jóváhagyják a gyógyszert? Watts azt mondta, hogy arra számít, hogy az olesarsent hamarosan jóváhagyják a familiáris chylomikronémia szindróma kezelésére, de további vizsgálatokra van szükség a mérsékelt vagy magas trigliceridszintű embereknél.
Bár az olesarsen hasznos lehet az emelkedett trigliceridszintű emberek számára, a legtöbb szakértő úgy véli, hogy elsősorban a családi kilomikronémia szindrómában szenvedők fogják használni.
"Ezeknek az egyéneknek" - magyarázta Feingold - "jelenleg nincs olyan gyógyszer az Egyesült Államokban, amely hatékonyan csökkentené a trigliceridszintet és csökkentené a hasnyálmirigy-gyulladás kockázatát. Sürgősen szükség van egy gyógyszerre ennek a ritka betegségnek a kezelésére, amely jelentős morbiditást okoz. "
A gyógyszert "jelentős előrelépésnek nevezte az ilyen rendellenességben szenvedő betegek kezelésében".
Használható ez a gyógyszer szív- és érrendszeri betegségek kezelésére?
Noha ezek az eredmények lenyűgözőek, különösen a familiáris chylomicronemia szindrómában szenvedők esetében, a mérsékelten magas trigliceridszinttel rendelkező betegek általános előnyei kevésbé egyértelműek.
"A mérsékelt hipertrigliceridémiában szenvedő betegeknél a triglicerid csökkenés lenyűgöző volt, és jobb volt, mint más gyógyszerek. Megjegyzendő, hogy az olesarzen nemcsak a triglicerideket, hanem a nem HDL-koleszterin és az apolipoprotein B szintjét is csökkentette" - mondta Feingold.
Mindazonáltal hozzátette egy figyelmeztetést: "A sztatinkezelésben részesülő betegeknél végzett korábbi vizsgálatok más trigliceridszint-csökkentő gyógyszerekkel nem bizonyították, hogy a trigliceridek csökkentése csökkenti a szív- és érrendszeri betegségek kockázatát."
Tehát mielőtt az olesarsent ajánlaná ezeknek az embereknek, Feingold azt mondta: "olyan tanulmányokra van szükségünk, amelyek bizonyítják, hogy ezzel a gyógyszerrel történő kezelés csökkenti az érelmeszesedés kialakulását és a szív- és érrendszeri események kockázatát."
Cheng támogatta ezt a nézetet: "Hosszú távú vizsgálatokra lesz szükség a biztonságosság és a hatékonyság vizsgálatára, mielőtt ez a terápia általánosan elfogadottá válik."
Feingold hosszabb és nagyobb tanulmányokat is kért annak megállapítására, hogy a gyógyszerek biztonságosak-e. Kifejtette, hogy bizonyos bizonyítékok arra utalnak, hogy az olesarsen "egyes betegeknél hatással lehet a vérlemezkékre".
A tanulmány a New England Journal of Medicine -ben jelent meg .