A tanulmány azonosítja a fehérjekölcsönhatásokat az ALS gyógyításának lehetséges útjaként
Utolsó ellenőrzés: 14.06.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Kanadában a jótékonykodásnak köszönhetően a Nyugat-Ontariói Egyetem kutatóiból álló csapat Dr. Michael Strong vezetésével felfedezte az amiotrófiás laterális szklerózis gyógyításának lehetséges útját. Style> (ALS).
A tanulmány, amely azt szemlélteti, hogy a fehérjekölcsönhatások hogyan őrizhetik meg vagy akadályozhatják meg az ALS-t jellemző idegsejtek halálát, a Temerty Alapítvány által támogatott több évtizedes kutatás csúcspontja.
"Orvosként nagyon fontos számomra, hogy elmondhassam egy páciensnek vagy családjának: "Megpróbáljuk megállítani ezt a betegséget"" - mondta Strong klinikus-tudós, aki pályafutását annak szentelte. Gyógymódot találni az ALS-re. „30 év munkája kellett ahhoz, hogy idáig eljussunk; 30 év gondozása a családokról, betegekről és szeretteikről, amikor csak reményünk volt. Ez okot ad nekünk azt hinni, hogy felfedeztük a gyógyuláshoz vezető utat.”
Az ALS, más néven Lou Gehrig-kór, egy legyengítő neurodegeneratív betegség, amely fokozatosan károsítja az izomszabályozásért felelős idegsejtek működését, ami izomsorvadáshoz, bénuláshoz és végső soron halálhoz vezet. Az ALS-ben szenvedő betegek átlagos várható élettartama a diagnózis után mindössze két-öt év.
A Brain folyóiratban megjelent tanulmányban Strong csapata megállapította, hogy az ALS által érintett idegsejtekben jelenlévő két fehérje közötti interakció megcélzása megállíthatja vagy visszafordíthatja a betegség progresszióját. A csapat egy olyan mechanizmust is azonosított, amely ezt lehetővé teszi.
"Fontos, hogy ez a kölcsönhatás kulcsfontosságú lehet nemcsak az ALS, hanem más kapcsolódó neurológiai állapotok, például a frontotemporális demencia kezelésének kidolgozásában is" - mondta Strong, aki a Schulich Iskola J. Hudson ALS-kutatásban az Arthur professzora. Orvostudományi és Fogorvosi Tanszék a Western Egyetemen. „Ez egy játékváltó.”
Majdnem minden ALS-betegben a TDP-43 nevű fehérje felelős a sejten belüli rendellenes vérrögök képződéséért, aminek következtében a sejtek elpusztulnak. Az elmúlt években Strong csapata felfedezett egy második fehérjét, az RGNEF-et, amely a TDP-43-mal szemben működik.
A csapat legújabb áttörése ennek az RGNEF-fehérjének egy specifikus fragmensét, az NF242-t azonosította, amely mérsékelheti az ALS-t okozó fehérje toxikus hatásait. A kutatók azt találták, hogy amikor ez a két fehérje kölcsönhatásba lép egymással, az ALS-t okozó fehérje toxicitása megszűnik, jelentősen csökkentve az idegsejtek károsodását és megelőzve azok halálát.
A TDP-43-NF242 interakció modellezése. Forrás: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078
A gyümölcslegyeken végzett kísérletekben ez a megközelítés jelentősen megnövelte az élettartamot, javította a motoros funkciókat és megvédte az idegsejteket a degenerációtól. Hasonlóképpen, egérmodelleknél a megközelítés megnövelte az élettartamot és a mobilitást, valamint csökkentette az ideggyulladás markereit.
A csapat elindításához vezető utat a Temerty családnak a Western University-n végzett ALS-kutatásba való hosszú távú befektetése egyengette ki – a Strong által "igazán átalakítónak" nevezett támogatás.
Strong és csapata most azt a célt tűzte ki, hogy potenciális kezelésüket öt éven belül humán klinikai vizsgálatokba vonják be a Temerty Alapítvány új adományának köszönhetően.
A James Temerty, a Northland Power Inc. Alapítója és Louise Arcand Temerty által alapított alap öt év alatt 10 millió dollárt fektet be, hogy támogassa az ALS-betegek kezelésének következő lépéseit.
Dr. Michael Strong, aki az ALS-kutatás Arthur J. Hudson tanszékét tölti be a Western University Schulich Orvosi és Fogorvosi Iskolájában, felfedezett egy fehérjét, amely az ALS gyógyulásához vezethet. Szerző: Allan Lewis / Schulich Orvosi és Fogorvosi Iskola.
„Az ALS hatékony kezelésének megtalálása nagyon sokat fog jelenteni az ezzel a szörnyű betegségben szenvedőknek és szeretteiknek” – mondta James Temerty. „A Western University feszegeti az ALS-sel kapcsolatos tudás határait, és izgatottan várjuk, hogy hozzájárulhassunk ennek az áttörést jelentő kutatásnak a következő szakaszához.”
A Temerty Alapítvány új adománya 18 millió dollárra növeli a család teljes befektetését a Western University neurodegeneratív betegségek kutatásába.
„Dr. Strong munkája iránti fáradhatatlan elhivatottsága párosul a Temerty család mélységes vágyával, hogy változást hozzon a világ több ezer embere számára, akiknél ezt a pusztító betegséget diagnosztizálták” – mondta Alan Shepard, a Nyugati Egyetem elnöke. „A Temerty Alapítvány befektetése és jövőképe felgyorsította az ALS hatékony kezelésének megtalálását. Hálásak vagyunk a Temerty családnak az életet megváltoztató kutatások iránti elkötelezettségéért."
„Ez egy fordulópont az ALS-kutatásban, amely valóban megváltoztathatja a betegek életét” – mondta Dr. John Yu, a Schulich Orvosi és Fogorvosi Iskola dékánja.
"Dr. Strong vezetésének, a legjobb eszközökbe és technológiákba való folyamatos befektetésünknek, valamint a Temerty Alapítvány támogatásának köszönhetően örömmel jelentjük be az ALS-ben szenvedő betegek reményének új korszakát."
A munka eredményeit a Agy magazin-ban megjelent cikk részletesen ismerteti.