Lehetséges: a nyugdíjas képes volt megszabadulni a rák három típusától

Kevesebb mint egy hónappal ezelőtt az Egyesült Államok Állategészségügyi Felügyeleti Hivatala az Élelmiszerügyi és Gyógyszerügyi Hatóságnál azt javasolta a szabályozó bizottságnak, hogy pozitív értékelést adjon a rákos daganatok kezeléséről, amely génszerkesztést alkalmaz. Ezt a technikát "az orvostudomány új szakasza" írja le, reprezentálja a Köztársaság magazin a Nautilus jelentésére hivatkozva.

A páciens saját vérsejtjeiből készült legújabb termék drága, de az ár igazolja magát. Az akciója majdnem megöli a beteget, de nem következik be teljesen a halál: a ráksejtek elpusztulnak, és gyógyulás jön.

Az új gyógyszer kutatása és tesztelése több évig tartott, de most több száz klinikai vizsgálatot hajtott végre. Azonban a legelismertebb volt az első alkalom, amikor egyik szakember sem tudta pontosan megmondani, hogy milyen hatással lesz az új gyógymód.

Az úttörő, aki új technikát kipróbált, William Ludwig volt - egy 64 éves idős ember, aki New Jersey-ben él. Kritikus állapotban volt: akkoriban három különböző típusú rákos megbetegedést diagnosztizáltak: laphámos epithelióma, limfóma és vérszegénység. A kemoterápiás gyógyszerek már használhatatlanok voltak, és a sérült b-sejtek kaotikusan elterjedtek az egész testben. Aztán úgy döntöttek, hogy új páciensnek újfajta terápiát próbálnak tesztelni, ami valójában a teljes immunitás visszaállítását jelenti.

A kezelés mechanizmusa: a páciens antitestek tulajdonságának helyreállítása volt szükséges, hogy ellensúlyozzák a behatolókat. Általában az antitestek megkötik őket, és feleslegesek a test számára. Ezzel szemben a T-limfociták antigénekből és antitestekből álló kialakult struktúrát mutatnak, és stimulálják az immunválasz kiváltását citokineken keresztül.

A szóban forgó új módszert 1989-ben találták fel az Izraeli Weizmann Intézet személyzete: CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-sejtek). A kiméra receptor egy fehérje, amely különböző forrásokból álló kapcsolatokból áll, ami a "kiméra" kifejezés oka. Ez lehetővé teszi, hogy a T-limfociták azonosítsák a rákos sejteket, az immunvédelemre irányuló további célzott támadásokkal szemben.

Az első páciens CAR-T-projektje a rágcsálók, a marmoták és a tehén génszegmenseinek számító számítógép segítségével történt. Ezután olyan kiméra DNS molekulát építettek, amely nem létezett természetes formájában. A szakemberek a neutrális HIV-be injektálták a molekulát, bevitték Ludwig vénás vérét, és átvitték a T-limfociták elválasztó eszközén. A sejteket úgy kapcsoltuk a vírushoz, hogy a mesterséges gént szabadon beiktattuk a sejt genomjába. Ez azt eredményezte, hogy a limfociták alkalmasak arra, hogy azonosítsák a rosszindulatú b-struktúrákon elhelyezkedő egyedi markereket.

A szakemberek csak saját feltevéseiken alapultak, és nem tudták biztosan azt mondani, hogy mi fog történni a következő lépés után, és vajon ez a visszaállítás a mérgezés súlyosbodásához vezet-e.

A páciens hajlandó kockázatot vállalni, és 2010 augusztusában kapta meg a kezelés első szakaszát, gondosan elemezve a test reakcióját. Két injekció után a beteg állapota nem javult. Azonban tíz nappal később, a harmadik adag limfociták előtt, a beteg hirtelen megbetegedett: lázas állapot jelent meg, a palpitáció megnövekedett, és a vérnyomás emelkedett. Az orvosok szerint egy citokin vihar indult - potenciálisan halálos immunválaszt. Az ilyen reakció lényege, hogy a T-limfociták megmutatták a szükséges antigéneket és figyelték meg a citokineket, amelyek védő immunválaszt váltanak ki. Ez a folyamat a hőmérséklet, az értágulat és a palpitáció növekedéséhez vezetett: ilyen mechanizmusokat alkalmaztak a limfociták közelebb hozásához.

A vihar néhány órát tartott, aztán hirtelen véget ért. Egy hónappal később az orvosok elemezték a csontvelő mintát. Nem volt határa a meglepetésüknek: teljesen egészséges ember modellje volt. Az összetévesztés elkerülése érdekében az orvosok második elemzést végeztek, amely csak megerősítette, hogy William Ludwig testében nem voltak rákos sejtek. Az orvosok csodálkoztak, mert mielőtt még soha nem láttak ilyen jobb bíboros változásokat.

A kezelést követő év során a szakemberek nem tájékoztatták a betegről a kapott pozitív eredményeket, figyelve a betegség ismétlődésére. De a tesztek minden alkalommal megerősítették - nincs rák.

A szakértők szerint a kezelés megkezdése előtt Ludwig teste legalább egy kilogramm malignus sejtet tartalmazott. Egy újfajta kezelés segítségével lehetett teljesen eltávolítani őket - senki sem ért el ezt az eredményt.

A későbbi klinikai vizsgálatok lehetővé tették a páciensek nagyobb mennyiségű rákos sejtek, másfél és 3,5 kg közötti több napra történő mentését. Két évvel később az orvosok sikerült meggyógyítani a hatéves lányt, Emily Whiteheadt, aki még ma is jól érzi magát.

Az orvosok ilyen típusú kezelést alkalmaztak több száz betegre. Sajnálatos módon nem minden betegnek volt sima kezelési módja: egyeseknél az immunválasz csak enyhe lázzal járt, míg máshol - jelentős rohamokkal és kritikus állapot kialakulásával. A szakértők kénytelenek voltak klinikai kísérleteket végezni a halálesetek 13% -a után.

Ma a tudósok azért dolgoznak, hogy eltávolítsák a technika néhány technikai problémáját. Szükséges a T-limfociták kijavítása, csak szigorúan specifikus markerek irányítására - például csak emlőrák sejtjeire. A nehézség abban rejlik, hogy az ilyen markerek általában minimális mennyiségben találhatók egészséges szerkezetekben, a szívszövetekben, a thymusban. A problémák elkerülése érdekében a szakembereknek limfocitákat kell létrehozni egy kiméra programozható receptorral, amelyet ellenőrizni lehet. Jó lenne előre megjósolni, hogy ez a szervezet hogyan kezeli a kezelést.

Jelenleg a test előre nem látható reakciói viszonylag gyakran fordulnak elő. Például 2017 tavaszán a tudósok megálltak kísérletek a tesztelésben részt vevő 38 beteg halálával kapcsolatban.

Ennek ellenére a kezelés sikerei nyilvánvalóak, és számos vállalat, köztük a Novartis farmakológiai vállalat is dolgozik az új módszeren. Ezért feltételezhetően a CAR-T-terápia hamarosan a rák elleni küzdelem fő módszere.

[1], [2],