Több mint 20 000 önkéntes csatlakozott a demencia elleni gyógyszerfejlesztés felgyorsítására irányuló erőfeszítésekhez

A Cambridge-i Egyetem vezette kutatócsoport több mint 20 000 önkéntest toborzott egy olyan forráshoz, amelynek célja a nagyon is szükséges demencia gyógyszerek fejlesztésének felgyorsítása. Az erőforrás lehetővé teszi az egyetemek és az ipar tudósai számára, hogy egészséges embereket toborozzanak klinikai vizsgálatokba, hogy teszteljék, vajon az új gyógyszerek lassíthatják-e a különböző agyi funkciók, köztük a memória hanyatlását, és késleltethetik-e a demencia kialakulását.

Ezzel az erőforrással a tudósok elsőként bizonyították, hogy a szervezetben két fontos mechanizmus – a gyulladás és az anyagcsere – játszik szerepet az agyműködés életkorral történő romlásában.

2050-re a becslések szerint világszerte 139 millió ember fog demenciával élni . Az Egyesült Királyságban a miniszterelnök 2022-ben indította el a Dame Barbara Windsor Demencia Missziót, amely a kormány azon kötelezettségvállalásának része, hogy megduplázza a demenciakutatás finanszírozását.

Bár az elmúlt években előrelépés történt a betegség progresszióját lassító gyógyszerek fejlesztésében, a két vezető kezelésnek csak szerény hatása van, és az állatkísérletekben működő új megközelítések túlnyomó többsége a betegeken végzett klinikai vizsgálatok során kudarcot vall.

E kudarcok egyik magyarázata az, hogy a gyógyszereket olyan embereken tesztelik, akik már elkezdték elveszíteni az emlékezetüket – ekkor már túl késő lehet a betegség megállítására vagy visszafordítására. Ezért sürgősen meg kell érteni, mi történik, mielőtt az embereknél a betegség legkorábbi szakaszában tünetek jelentkeznének, és új kezeléseket kell tesztelni, mielőtt az emberek kognitív problémákkal fordulnának orvosukhoz. Ez a megközelítés nagyszámú résztvevőt igényel, akik hajlandóak részt venni a kognitív hanyatlás klinikai és kísérleti vizsgálataiban.

A Nature Medicine folyóiratban megjelent tanulmányban a Cambridge-i Egyetem vezette tudósok az Alzheimer Társasággal együttműködve beszámolnak arról, hogyan toboroztak 21 000, 17 és 85 év közötti embert a Nemzeti Egészségügyi és Kutatóintézet (NIHR) BioResource Gének és Megismerés kohorszában való részvételre.

Az NIHR BioResource-ot 2007-ben hozták létre azzal a céllal, hogy önkénteseket toborozzanak a kísérleti orvoslás és a klinikai vizsgálatok iránt az orvostudomány minden területén. A résztvevők körülbelül felét betegségspecifikus kohorszokba toborozzák, de a másik felét az általános populációból választják ki, és részletes információkat gyűjtenek genetikájukról és alkalmasságukról. Mindenki beleegyezett, hogy felvegyék velük a kapcsolatot a jövőbeli kutatásokkal kapcsolatban.

A Gének és Kogníció kohorsz esetében a kutatók kognitív tesztek és genetikai adatok kombinációját használták, valamint egyéb egészségügyi és demográfiai információkat, hogy elvégezzék a kognitív változások első nagyszabású vizsgálatát. Ez lehetővé teszi a csapat számára, hogy résztvevőket toborozzon a kognitív hanyatlással és az állapot új kezeléseivel kapcsolatos kutatásokhoz.

Például egy gyógyszeripari vállalat, amely egy ígéretes új, a kognitív hanyatlás lassítására szolgáló gyógyszerrel rendelkezik, a BioResource-on keresztül toborozhat embereket a profiljuk alapján, és meghívhatja őket egy klinikai vizsgálatban való részvételre. Kognitív teljesítményük alapértékének mérése lehetővé tenné a tudósok számára, hogy megfigyeljék, vajon a gyógyszer lassítja-e a várható kognitív hanyatlásukat.

Patrick Chinnery professzor, a Cambridge-i Egyetem Klinikai Idegtudományi Tanszékének munkatársa és a projektet vezető NIHR BioResource társelnöke elmondta: „Létrehoztunk egy olyan erőforrást, amely egyedülálló a világon, olyan embereket toborozva, akik még nem mutatják a demencia jeleit, ahelyett, hogy olyanokat, akiknek már vannak tüneteik. Ez lehetővé teszi számunkra, hogy az embereket konkrét tanulmányokhoz igazítsuk, és felgyorsítsuk a demencia kezelésére szolgáló, nagyon szükséges új gyógyszerek fejlesztését.”

„Tudjuk, hogy kognitív funkcióink idővel hanyatlanak, ezért a genetikai kockázatuk alapján előrejeleztük a különböző kognitív funkciók várható alakulását önkénteseink életében. Azt is megkérdeztük: »Milyen genetikai mechanizmusok hajlamosítanak minket a lassú vagy gyors kognitív hanyatlásra az életkorral?«”

Ezzel a kutatással a csapat két olyan mechanizmust azonosított, amelyek úgy tűnik, hogy az életkorral befolyásolják a kognitív funkciókat, és potenciális célpontjai lehetnek a kognitív hanyatlás lassításának, és ezáltal a demencia kialakulásának késleltetésének. Az első ilyen mechanizmus a gyulladás, amelyben az agy- és központi idegrendszer-specifikus immunsejtek – mikrogliákként ismertek – fokozatos romlást okoznak az agyban, és ezáltal a kulcsfontosságú kognitív funkciók ellátására való képességében. A második mechanizmus az anyagcserét foglalja magában – konkrétan azt, hogy a szénhidrátok hogyan bontódnak le az agyban energiafelszabadítás céljából.

Dr. Richard Oakley, az Alzheimer Társaság kutatási és innovációs igazgatóhelyettese elmondta: „Ez az izgalmas kutatás, amelyet az Alzheimer Társaság finanszíroz, fontos lépés a demenciát okozó betegségek kialakulásának jobb megértése felé, és segíteni fog olyan új kezelések kidolgozásában, amelyek a betegségek korai stádiumát célozzák meg.”

„Több mint 20 000 önkéntestől származó adatok segítenek jobban megérteni a résztvevők génjei és a kognitív hanyatlás közötti kapcsolatot, és további áttörést jelentő elemzéseket tesznek lehetővé a jövőben.”

„Az Egyesült Királyságban ma született emberek egyharmada demenciát fog diagnosztizálni élete során, de a kutatás le fogja győzni a demenciát. Ezt a lehető leghamarabb valósággá kell tennünk több finanszírozás, partnerségek és a demenciakutatásba bevont emberek révén.”