Több mint 20 000 önkéntes csatlakozott a demencia elleni gyógyszerek kifejlesztésének felgyorsításáért

A Cambridge-i Egyetem által vezetett kutatócsoport több mint 20 000 önkéntest toborzott egy olyan erőforráshoz, amelynek célja a nagyon szükséges demencia elleni gyógyszerek kifejlesztésének felgyorsítása. Ez az erőforrás lehetővé teszi az egyetemeken és az iparban dolgozó tudósok számára, hogy egészséges embereket vonzanak be klinikai vizsgálatokba, hogy megvizsgálják, vajon az új gyógyszerek képesek-e lassítani a különböző agyi funkciók, köztük a memória hanyatlását, és késleltetni a demencia kialakulását.

Ezzel az erőforrással a tudósok már először kimutatták, hogy a szervezetben két fontos mechanizmus – a gyulladás és az anyagcsere – játszik szerepet az agyműködés kor előrehaladtával történő hanyatlásában.

2050-re a becslések szerint 139 millió ember fog demenciában szenvedni világszerte. Az Egyesült Királyságban a miniszterelnök 2022-ben elindította a Dame Barbara Windsor Demencia Missziót, amely része a kormány azon kötelezettségvállalásának, hogy megkétszerezze a demenciával kapcsolatos kutatásokat.

Míg a közelmúltban előrelépés történt a betegség progresszióját lassító gyógyszerek kifejlesztésében, a két vezető kezelésnek csak szerény hatása van, és az állatkísérletekben működő új megközelítések túlnyomó többsége kudarcot vall a betegeken végzett klinikai vizsgálatok során.

E kudarcok egyik magyarázata az, hogy a gyógyszereket olyan embereken tesztelik, akiknél már elkezdték elveszíteni az emlékezetet – ekkor már túl késő lehet megállítani vagy visszafordítani a betegséget. Ezért sürgősen meg kell érteni, mi történik, mielőtt az embereknél tünetek jelentkeznének a betegség legkorábbi stádiumában, és új kezeléseket kell tesztelni, mielőtt az emberek kognitív problémákkal fordulnának orvoshoz. Ehhez a megközelítéshez a résztvevők nagy csoportjára van szükség, akik hajlandóak részt venni a kognitív hanyatlás klinikai és kísérleti vizsgálataiban.

A Nature Medicine folyóiratban megjelent cikkben a Cambridge-i Egyetem és az Alzheimer Társaság által vezetett tudósok beszámoltak arról, hogyan toboroztak be 21 000 17 éves és idősebb embert. 85 éves kor, hogy részt vegyen a Nemzeti Egészségügyi és Egészségügyi Kutatóintézet (NIHR) BioResource Gének és Kogníció csoportjában.

A NIHR BioResource-t 2007-ben hozták létre, hogy vonzza a kísérleti orvoslás és a klinikai vizsgálatok iránt érdeklődő önkénteseket az orvostudomány minden területén. A résztvevők körülbelül fele betegség-specifikus kohorszokba van toborozva, de a másik fele az általános populációból származik, és részletes információkat gyűjtenek genetikájukról és fizikai állapotukról. Mindannyian beleegyeztek abba, hogy felvegyék velük a kapcsolatot a jövőbeli kutatásokkal kapcsolatban.

A Gének és Kogníció kohorsz esetében a kutatók kognitív tesztek és genetikai adatok kombinációját használták más egészségügyi adatokkal és demográfiai adatokkal kombinálva a kognitív változások első nagyszabású vizsgálatának elvégzéséhez. Ez lehetővé teszi a csapat számára, hogy résztvevőket toborozzon a kognitív hanyatlás és az állapot új kezelési módjainak kutatásába.

Például egy gyógyszergyár, amely egy ígéretes új gyógyszerrel rendelkezik a kognitív hanyatlás lassítására, a BioResource segítségével toborozhat embereket profiljuk alapján, és meghívhatja őket egy klinikai vizsgálatba. A kognitív teljesítményük alapszintű mérése lehetővé teszi a tudósok számára, hogy megfigyeljék, hogy a gyógyszer lassítja-e a várható kognitív hanyatlásukat.

A projektet vezető Patrick Chinnery professzor, a Cambridge-i Egyetem Klinikai Idegtudományi Tanszékéről és az NIHR BioResource társelnöke elmondta: „Olyan erőforrást hoztunk létre, amilyenhez hasonló a világon nincs más, olyan emberek bevonásával, akik még nem mutatják a demencia jeleit, mint azok, akiknél vannak. Már vannak tünetei. Ez lehetővé teszi számunkra, hogy az embereket konkrét tanulmányokhoz igazítsuk, és felgyorsítsuk a demencia kezelésére nagyon szükséges új gyógyszerek kifejlesztését.

Tudjuk, hogy kognitív funkcióink idővel hanyatlnak, ezért feltérképeztük a különböző kognitív funkciók előre jelzett pályáját önkénteseink élettartama során genetikai kockázatuk alapján. Feltettük a kérdést is: „Melyek azok a genetikai mechanizmusok, amelyek hajlamosítanak az életkor előrehaladtával lassú vagy gyors kognitív hanyatlásra?”

A kutatás segítségével a csapat két olyan mechanizmust azonosított, amelyek úgy tűnik, befolyásolják a kognitív képességet az életkorral, és potenciális célpontként szolgálhatnak a kognitív hanyatlás lassításában, és ezáltal a demencia kialakulásának késleltetésében. E mechanizmusok közül az első a gyulladás, amelyben az agyra és a központi idegrendszerre specifikus immunsejtek – az úgynevezett mikroglia – az agy fokozatos leromlását okozzák, és ezáltal a kulcsfontosságú kognitív funkciók ellátására való képességét. A második mechanizmus az anyagcserével kapcsolatos – pontosabban azzal, hogyan bontják le a szénhidrátokat az agyban az energia felszabadítása érdekében.

Dr. Richard Oakley, az Alzheimer Társaság kutatási és innovációs igazgatóhelyettese a következőket mondta: „Ez az izgalmas, az Alzheimer Társaság által finanszírozott kutatás fontos lépés afelé, hogy jobban megértsük, hogyan kezdődnek a demenciát okozó betegségek, és hogyan segít új fejlesztéseket e betegségek korai stádiumát célzó kezelési módszerek.

„Több mint 20 000 önkéntestől származó adatok segítenek jobban megérteni a résztvevők génjei és a kognitív hanyatlás közötti kapcsolatot, és további áttörést jelentő elemzéseket tesznek lehetővé a jövőben.

„Az Egyesült Királyságban született ma minden harmadik embernél demencia alakul ki élete során, de a kutatások legyőzik a demenciát. Ezt a lehető leghamarabb valóra kell váltanunk több finanszírozás, partnerségek és emberek bevonásával a demenciakutatásba."