A cikk orvosi szakértője
Új kiadványok
Az FDA jóváhagyta az első gyógyszert a cisztás fibrózis etiológiai kezelésére
Utolsó ellenőrzés: 23.04.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Az US Food and Drug Administration (FDA) jóváhagyta az első gyógyszer alkalmazását a cisztás fibrózis etiológiai terápiájára, jelenteti az AP.
A cisztás fibrózis olyan örökletes betegség, amelyet a CFV (cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó) CFV-ben a transzmembrán vezetés szabályozó génjének bármilyen mutációja okoz. Ez a fehérje ioncsatornaként szabályozza a víz és a klór ionok szállítását a nyálkahártyák sejtjeinek membránján keresztül. A CFTR szerkezetében bekövetkező változások miatt nő a nyálkahártya viszkozitása, ami a légzőszervi, emésztőrendszeri és genitourináris rendszerekben való felhalmozódásához vezet. Ez viszont tele van az érintett szervek súlyos krónikus fertőzésekkel, amelyek miatt sok beteg nem él az idős korban.
Eddig nem volt etiológiás (a betegség oka) cisztás fibrózis kezelés - ilyen betegekben csak tüneti terápiát alkalmaztak.
Új gyógyszer Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor) által kifejlesztett az amerikai gyógyszeripari vállalat Vertex Pharmaceuticals, javítja a munka CFTR, ahol miatt egy mutáció az aminosav glicin 155. Pozícióban helyébe aszparaginsav (például variáns fehérjét jelöljük G551D-CFTR). Különösen, ez növeli a nyitott valószínűségét az ioncsatornák az intézkedés alapján a ciklikus AMP (cAMP), és növeli a jelenlegi a membránon keresztül a klór, károsodott cisztás fibrózis.
Az ivakaftora kísérleti folyamata átlagosan 10% -kal javította a tüdőfunkcióindexeket, és segített hozzájuk súlyt szerezni (a cisztás fibrózis általában súlyvesztesége van), valamint jelentősen javult a jólét.
A Kalydeco a 150 milligramm hatóanyagot tartalmazó tablettákból áll, és napi kétszer készítik el. Az FDA jóváhagyta felnőttek és 6 évnél idősebb gyermekek számára. A kisgyermekek gyógyszereinek hatásosságát és biztonságosságát jelenleg vizsgálják.
A mutáció, amelyben az aktív ivakaftor alapjául szolgáló csak négy százaléka az esetek a cisztás fibrózis, azaz a körülbelül 30 millió amerikai szenved a betegség, gyógyszeres kezelés segíthet csak körülbelül 1200 (a gyógyszer beadható csak azonosítása után a beteg G551D-CFTR). A legtöbb esetben a cisztás fibrosis olyan mutáció, amelyben a 508 pozícióban hiányzik a CFTR aminosav fenilalanin (CFTR-AF508 fehérje variáns). A betegség ezen formájához a Vertex kifejlesztette a VX-809 gyógyszert, amely még mindig klinikai vizsgálatok alatt áll.
„Annak ellenére, hogy [ivakaftor] nem alkalmas a betegek többsége azt bizonyítja, hogy képes felismerni egy hiba a gének és racionálisan fejleszteni olyan gyógyszer, amely megoldja a problémát” - mondta a rendező a program cisztás fibrózis a State University of New York at Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Az Ivakaftor fejlesztése több százmillió dollárba kerül Vertexnek. 75 millió dollárt adományozott a Cystic Fissure Foundationnek. A gyógyszeres kezelés éves költsége 294 ezer dollárba kerül, ami az egyik legdrágább gyógyszer.
"Egy gyógyszer árát a betegek ilyen kis csoportjának értéke alapján rendelték el" - mondta Verthice ügyvezető alelnök, Nancy Wysenski az elemzőknek. Megjegyezte, hogy az egészségbiztosítás nélküli betegek vagy azok, akiknek a családi jövedelme nem haladja meg a 150 ezer dollárt évente, a vállalat ingyen biztosítja a gyógyszert. Ezenkívül fedezi a Kalydeco árának 30% -át a biztosított betegcsoport egyes csoportjai számára.
[