A cikk orvosi szakértője
Új kiadványok
Áttörés a cisztás fibrózis kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésében
Utolsó ellenőrzés: 23.04.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Harvard sejtbiológusa a Massachusetts General Hospital (Massachusetts General Hospital) tettek áttörést az olyan gyógyszer-fejlesztés kezelésére cisztás fibrózis - egy halálos betegség, amely elszállítja évente körülbelül 500 életét szerte a világon.
A tudósok átprogramozták bőrsejteket a cisztás fibrózisban szenvedő betegek az indukált pluripotens őssejtek (IPS), amelyek hasonlóak az embrionális őssejtek, és a termesztett pulmonális epithelium ezek specifikus cisztás fibrózisban szenvedő betegek légúti elváltozások.
Ez a szövet a Harvard tudósai most növekedni korlátlan mennyiségben. A laboratóriumban előállított hám sejtjei tartalmazzák a delta 508 mutációját, amely a cisztás fibrózis összes esetének mintegy 70% -át és az Egyesült Államokban kimutatott betegség 90% -át teszi ki. Ezenkívül a sejtjei szintén tartalmaznak egy G551D mutációt, amely a cisztás fibrózis összes betegének 2% -ánál fordul elő.
A munkát Jayaraj Rajagopal irányítása alatt végezték, és a Cell Stem Cell folyóirat kiegészítésében jelent meg.
Az egyik szerint a rendezők a Harvard Őssejt Intézet (Harvars Őssejt Intézet) Douglas Melton (Douglas Melton), „a vizsgálat eredményeit a lehetővé teszi, hogy készítsen több millió sejt drogszűréseknél, és az első alkalommal célpontjaként kísérleti gyógyszerek válhatnak az emberek sejt betegek cisztás fibrózis. "
A Rajagopal és munkatársai által létrehozott hámsejtek sejteket is biztosítanak légúti megbetegedések, például asztma, tüdőrák és krónikus hörghurut tanulmányozására. Ez felgyorsíthatja az ilyen betegségek kezelésének módját.
Kommentálva elérésével csoport, Rajagopal azt mondja: „mi nem beszélünk kezelésére cisztás fibrózis, mi csak beszélünk gyógyszerekkel lehet enyhíteni a súlyos betegség probléma - a vereség a légúti hám.
Cisztás fibrózis, amely egy korai életkorban vagy kora gyermekkorban fordul elő - a korai mortalitás oka. Jelenleg a betegek 30 évig élhetnek az egyidejű fertőzések és a betegség korai orvosi genetikai diagnózisa hatékony kezelésével. De ezeknek az eredményeknek ellenére a cisztás fibrózis mögöttes okának felszámolása sikere nem nagy. Egy fehérje cisztás fibrózisát transzmembrán vezetőképesség-regulátort kódoló gén hibája a külső kiválasztódás mirigyének megvastagodását okozza. A titok kiáramlásának nehézségei következtében a légzés, a hasnyálmirigy és a gasztrointesztinális traktus megváltozik, és a hám hámjai megzavaródnak.
„Sikerült egy finom sejtvonal annak érdekében, hogy képes legyen látni a készítmények hatékonyságát ellen G551D mutáció hatását, és most részt kell szűrni a kábítószerek célzó mutáció Delta 508” - Rajagopal mondta.
[