A cikk orvosi szakértője
Új kiadványok
Áttörést értek el a cisztás fibrózis kezelésére szolgáló gyógyszerek fejlesztésében
Utolsó ellenőrzés: 01.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A Massachusetts General Hospital Harvard sejtbiológusai áttörést értek el a cisztás fibrózis, egy halálos betegség, amely évente körülbelül 500 ember életét követeli világszerte, kezelésére szolgáló gyógyszerek fejlesztésében.
A tudósok cisztás fibrózisban szenvedő betegek bőrsejtjeit indukált pluripotens őssejtekké (iPS) programozták át, amelyek hasonlóak az embrionális őssejtekhez, és tüdőhámsejteket növesztettek, amelyek specifikusak a cisztás fibrózissal összefüggő légúti betegségben szenvedő betegekre.
A Harvard tudósai ma már korlátlan mennyiségben tudják növeszteni ezt a szövetet. A laboratóriumban kapott hámsejtek mindegyike tartalmazza a delta 508 mutációt, amely a cisztás fibrózis összes esetének körülbelül 70 százalékát, az Egyesült Államokban pedig a diagnosztizált betegség 90 százalékát okozza. Ezenkívül a sejtek a G551D mutációt is hordozzák, amely a cisztás fibrózisban szenvedő betegek 2 százalékánál fordul elő.
A munkát Jayaraj Rajagopal felügyelte, és a Cell Stem Cell folyóirat kiegészítésében jelent meg.
Douglas Melton, a Harvard Őssejt Intézet egyik igazgatója szerint „ennek a tanulmánynak az eredményei lehetővé teszik, hogy több millió sejtet nyerjenek ki gyógyszerszűrésre, és most először cisztás fibrózisban szenvedő emberektől származó sejteket lehet kísérleti gyógyszerek célpontjaként használni”.
A Rajagopal és kollégái által létrehozott hámszövet sejteket is biztosít a légzőszervi betegségek, például az asztma, a tüdőrák és a krónikus hörghurut kutatásához. Ez felgyorsíthatja ezen betegségek kezelésének fejlesztését is.
Csoportja eredményéről kommentálva Rajagopal megjegyzi: „Nem a cisztás fibrózis gyógyításáról beszélünk, csupán egy olyan gyógyszerről, amely enyhítheti a betegség fő problémáját – a légzőszervek hámjának károsodását.
A cisztás fibrózis, amelyet életünk első napjaiban vagy kora gyermekkorban észlelünk, a korai halálozás oka. Jelenleg a betegek akár 30 évig is élhetnek a kísérőfertőzések hatékony kezelésének, valamint a betegség korai orvosi és genetikai diagnózisának köszönhetően. Ezen eredmények ellenére azonban a cisztás fibrózis eredeti okának felszámolásában elért siker csekély. A cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó fehérjét kódoló egyik gén hibája a külső elválasztású mirigyek váladékának sűrűségét okozza. A váladék kiáramlásának nehézsége következtében változások következnek be a légzőszervekben, a hasnyálmirigyben és a gyomor-bél traktusban, és a hám csillók működése zavart szenved.
„Létrehoztunk egy nagyszerű sejtvonalat, hogy megvizsgáljuk, hatásos-e egy gyógyszer a G551D mutáció hatásaival szemben, és most olyan gyógyszereket keresünk, amelyek a delta 508 mutációt célozzák meg” – mondja Rajagopal.
[