A génterápiát a vérrák kezelésére használják
Utolsó ellenőrzés: 23.04.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszer-Igazgatósága ajánlotta a génterápiát a leukémia kezelésében.
A terápia a páciens genetikai sejtkódjának megváltoztatásából áll.
Elérhető a szervezet genetikailag módosított limfocita sejteket alkalmazunk, mint a „humán gyógyszer”, mert közvetlenül az immunrendszer a harcot a leukémia, gyakran provokáló elhúzódó és tartós remissziót.
A szakértőknek várniuk kell a szakértők pozitív válaszára. Feltételezzük, hogy az események tervezett fejlesztésével a génterápia már ebben az évben is alkalmazható.
Képviseli az új módszert a gyógyszergyár Novartis, és kifejlesztette tudósai a University of Pennsylvania.
A génterápiát B-sejtes akut lymphoblast leukémia kezelésére alkalmazzák. A tudósok biztosak abban, hogy a kezelés fontos lesz a többszörös myeloma, a különféle agresszív fajták a rákos agydaganatok és egyéb tumorok esetében.
A terápia lényege, hogy a páciens T-limfocitáit genetikailag módosították, a rosszindulatú sejtekkel szemben. A limfocita DNS beavatkozásához HIV- alapú semlegesített vírust kell alkalmazni. A vírus a kívánt gént a sejtstruktúrákba mozgatja, anélkül, hogy a betegség kialakulását okozná.
Továbbá a módosított T-limfocitákat a rákos sejtek keresésére és elpusztítására küldik el. A CD19 markernek köszönhetően észleli őket.
Természetesen a fentiek mindegyike elméleti oldal. A gyakorlatban minden könnyebb. Vegyünk kis mennyiségű vért a páciens vénájából, fagyásnak vetjük alá, és transzformációra küldjük. Ezután a sejtek megváltoztak, és a vért visszavitték a páciens vénájába. A kísérletek azt mutatták, hogy ez az eljárás hosszú távú remisszióhoz vezetett, még egyetlen adag beadása után is. Az egyes betegek teljes gyógymódot kaptak.
Az új módszer klinikai tesztelésében részt vettek a leukémiában szenvedő betegek. Koruk más volt - három évtől 25 évig. A kísérlet előtt a testük nem reagált a kemoterápiára, vagy ismételten súlyosbodtak.
Az egyik első pozitív eredmény egy hatéves lányban történt. 2012-ben génterápiát kapott, és ennek eredményeként a lány teljesen gyógyult. Évek teltek el, és az elemzések még mindig jó.
A szerzők szerint az elmúlt években sikerült javítaniuk a módszert. Ennek köszönhetően csökkenthető a mellékhatások kockázatának minimalizálása: korábban az injekció beadását követően megfigyelhetők olyan tünetek, mint pl. Láz, tüdőgyulladás, hypotensio.
Az új tesztben, amelyet két évvel ezelőtt végeztek, 63 beteg vett részt. Ennek eredményeképpen 52-ből teljesen eltűnt a betegség megnyilvánulása. Tizenegy embert sajnos nem lehetett megmenteni. A túlélő és gyógyult betegek esetében a tudósok további tizenöt éven át betartanak.
[