Új kiadványok
A génterápiát vérrák kezelésére fogják használni
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) ajánlást adott ki a génterápia leukémia kezelésében való alkalmazásáról.
A terápia lényege, hogy megváltoztatják a beteg genetikai kódját.
A szervezetben jelen lévő genetikailag módosított limfocitasejteket „élő gyógyszerként” használják, mivel az immunrendszert a leukémia elleni küzdelemre irányítják, leggyakrabban hosszú és stabil remissziós időszakot okozva.
A szakemberek már csak a szakértők pozitív válaszára várhatnak. Feltételezések szerint, ha az események a tervek szerint alakulnak, a génterápiát még idén alkalmazzák.
Az új módszert a Novartis gyógyszeripari vállalat mutatja be, és a Pennsylvaniai Egyetem tudósai fejlesztették ki.
Génterápiát fognak alkalmazni B-sejtes akut limfoblasztos leukémiában szenvedő betegek kezelésére. A tudósok biztosak abban, hogy a kezelés releváns lesz a mielóma multiplexben, bizonyos agresszív típusú rákos agydaganatokban és más daganatokban szenvedő betegek számára.
A terápia lényege, hogy a beteg T-limfocitáit genetikailag módosítják, és a rosszindulatú sejtek ellen állítják őket. Egy semlegesített, HIV- alapú vírust használnak a limfocita DNS-ének megzavarására. A vírus a kívánt gént a sejtszerkezetekbe juttatja anélkül, hogy a betegség kialakulását okozná.
A módosított T-limfocitákat ezután elküldik, hogy megtalálják és elpusztítsák a rákos sejteket. A CD19 markernek köszönhetően képesek kimutatni azokat.
Természetesen a fent leírtak csak elméleti oldalt jelentenek. A gyakorlatban minden egyszerűbbnek tűnik. Kis mennyiségű vért vesznek a beteg vénájából, lefagyasztják, és transzformációra küldik. Ezután a sejteket kicserélik, és a vért visszajuttatják a beteg vénájába. Kísérletek kimutatták, hogy egy ilyen eljárás egyetlen injekció beadása után is stabil, hosszú távú remisszióhoz vezetett. Egyes betegek teljes felépülést tapasztaltak.
Az új módszer klinikai tesztelésében leukémiában szenvedő betegek vettek részt. Életkoruk három és 25 év között változott. A kísérlet előtt szervezetük vagy nem reagált a kemoterápiára, vagy ismételten súlyosbodtak a betegségeik.
Az egyik első pozitív eredményt egy hatéves kislánynál regisztrálták. 2012-ben génterápián esett át, aminek eredményeként teljesen meggyógyult. Évek teltek el, és a tesztjei még mindig jók.
A szerzők szerint az elmúlt években sikerült fejleszteniük a módszert. Ez lehetővé tette számukra, hogy minimalizálják a mellékhatások kockázatát: korábban az injekció beadása után olyan tünetek jelentkeztek, mint a láz, a tüdődugulás és a hipotenzió.
A két évvel ezelőtt elvégzett új vizsgálatban 63 beteg vett részt. Ennek eredményeként 52-en teljesen eltűntek a betegségből. Tizenegy embert sajnos nem sikerült megmenteni. A tudósok azt tervezik, hogy további tizenöt évig megfigyelik a túlélő és gyógyult betegeket.
[