Az új génszállító jármű az agyi betegségek kezelését ígéri
Utolsó ellenőrzés: 14.06.2024
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A MIT Broad Institute és a Harvard Egyetem tudósai által végzett tanulmány megállapította, hogy egy emberi fehérjét használó génterápiás vektor hatékonyan átjut a vér-agy gáton, és humán fehérjével egy célgént juttat az egerek agyába. Ez a fejlesztés jelentősen javíthatja az emberi agyi betegségek kezelését.
A génterápia olyan súlyos genetikai agybetegségek kezelésében rejlik, amelyekre jelenleg nincs gyógymód és korlátozott a kezelési lehetőség. A meglévő génbejuttatási módszerek, például az adeno-asszociált vírusok (AAV) azonban nem képesek hatékonyan átjutni a vér-agy gáton, és terápiás anyagot juttatni az agyba. Ez a kihívás évtizedek óta akadályozza az agyi betegségek biztonságosabb és hatékonyabb génterápiáinak kifejlesztését.
Most Ben Deverman laboratóriumának kutatói létrehozták az első publikált AAV-t, amely egy emberi fehérjét céloz meg, hogy géneket szállítson az egerek agyába a humán transzferrin receptor segítségével. Ez a vírus a humán transzferrin receptorhoz kötődik, amely bőségesen fordul elő a vér-agy gáton az emberekben. A Science folyóiratban megjelent új tanulmányban a csapat kimutatta, hogy az egerek vérébe injektált AAV-juk, amelyet a humán transzferrin receptorral fecskendeztek be, sokkal magasabb szinten jutott be az agyba, mint az FDA által jóváhagyott központi idegrendszeri génterápiában használt AAV., AAV9. A vírus számos fontos agysejttípust is elért, beleértve a neuronokat és az asztrocitákat. A kutatók azt is kimutatták, hogy az AAV-juk képes volt a GBA1 gén másolatait szállítani, amely a Gaucher-kórral, a demenciával társul. Lewy-testek és Parkinson-kór az agy nagyszámú sejtjére.
A tudósok azt sugallják, hogy új AAV-juk jobb megoldás lehet az egygénmutációk által okozott idegrendszeri fejlődési rendellenességek, például a Rett-szindróma vagy a SHANK3-hiány kezelésére. Ami a lizoszómális raktározási betegségeket, például a GBA1-hiányt és a neurodegeneratív betegségeket, például a Huntington-kórt, prionbetegségeket, Friedreich-ataxiátilleti. >, valamint az ALS és a Parkinson-kór egygénes formái.
"Amióta csatlakoztunk a Broad Institute-hoz, küldetésünk az volt, hogy lehetőségeket teremtsünk a központi idegrendszeri génterápiák számára. Ha ez az AAV megfelel a humán vizsgálatokban támasztott elvárásainknak, sokkal hatékonyabb lesz, mint a jelenlegi módszerek" - mondta Ben Deverman. A tanulmány vezető szerzője.
A tanulmány azt is megállapította, hogy az új AAV jelentősen javíthatja az agyba történő génszállítást az AAV9-hez képest, amely csecsemők spinalis izomsorvadásának kezelésére engedélyezett, de viszonylag hatástalan a gének felnőtt agyba való eljuttatásában. Az új AAV elérte a neuronok 71%-át és az asztrociták 92%-át a különböző agyi régiókban.
A tudósok úgy vélik, hogy az új AAV fejlesztésük nagy lehetőségeket rejt magában a neurodegeneratív betegségek kezelésében, és jelentősen javíthatja a betegek életminőségét.
Az eredményeket a Science folyóiratban tették közzé.