Új kiadványok
Új génszállító hordozó ígéretes az agyi betegségek gyógyítására
Utolsó ellenőrzés: 02.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Az MIT Broad Institute és a Harvard Egyetem tudósai által végzett tanulmány kimutatta, hogy egy emberi fehérjét használó génterápiás vektor hatékonyan átjut a vér-agy gáton, és egy célgént juttat az emberi fehérjét tartalmazó egerek agyába. Ez a fejlesztés jelentősen javíthatja az agyi betegségek kezelését emberekben.
A génterápia potenciálisan súlyos genetikai eredetű agyi betegségek kezelésében segíthet, amelyekre jelenleg nincs gyógymód, és a kezelési lehetőségek korlátozottak. A meglévő génbeviteli módszerek, mint például az adeno-asszociált vírusok (AAV-k), azonban nem képesek hatékonyan átjutni a vér-agy gáton, és terápiás anyagot juttatni az agyba. Ez a kihívás évtizedek óta akadályozza az agyi betegségek biztonságosabb és hatékonyabb génterápiáinak fejlesztését.
Ben Deverman laboratóriumának kutatói most létrehozták az első publikált AAV-t, amely egy emberi fehérjét céloz meg, hogy géneket juttasson el az emberi transzferrin receptorral rendelkező egerek agyába. Ez a vírus az emberi transzferrin receptorhoz kötődik, amely nagy mennyiségben található az emberi vér-agy gáton. A Science folyóiratban megjelent új tanulmányban a csapat kimutatta, hogy az AAV-juk, amikor az emberi transzferrin receptorral rendelkező egerek vérébe injektálták, sokkal magasabb szinten jutott be az agyba, mint az FDA által jóváhagyott központi idegrendszeri génterápiában, az AAV9-ben használt AAV. A vírus számos fontos agysejttípust is elért, beleértve a neuronokat és az asztrocitákat. A kutatók azt is kimutatták, hogy AAV-juk képes volt a Gaucher-kórral, a Lewy-testes demenciával és a Parkinson-kórral összefüggő GBA1 gén másolatait nagyszámú agysejtbe juttatni.
A tudósok szerint új AAV-juk jobb megoldást jelenthet az egygénes mutációk által okozott neurofejlődési rendellenességek, például a Rett-szindróma vagy a SHANK3-hiány, valamint a lizoszomális tárolási betegségek, például a GBA1-hiány, és a neurodegeneratív betegségek, például a Huntington-kór, a prionbetegségek, a Friedreich-ataxia, valamint az ALS és a Parkinson-kór egygénes formáinak kezelésére.
„Amióta csatlakoztunk a Broad Intézethez, küldetésünk az, hogy lehetőségeket teremtsünk a központi idegrendszeri génterápiákra. Ha ez az AAV megfelel az elvárásainknak az emberi vizsgálatokban, sokkal hatékonyabb lesz, mint a jelenlegi kezelések” – mondta Ben Deverman, a tanulmány vezető szerzője.
A tanulmány azt is megállapította, hogy az új AAV jelentősen javíthatja a gének agyba juttatását az AAV9-hez képest, amelyet csecsemőknél a gerincvelői izomsorvadás kezelésére engedélyeztek, de viszonylag hatástalan a gének felnőtt agyba juttatásában. Az új AAV az agyterületeken a neuronok akár 71%-át és az asztrociták 92%-át is elérte.
A tudósok úgy vélik, hogy az új AAV-fejlesztésük nagy potenciállal rendelkezik a neurodegeneratív betegségek kezelésében, és jelentősen javíthatja a betegek életminőségét.
Az eredményeket a Science folyóiratban publikálták.