A beültethető szívpumpa reményt ad a szívátültetésre váró gyerekeknek

Egy kis beültethető szívpumpa, amely segíthet a gyermekeknek otthon, nem pedig kórházban várni a szívátültetésre, jó eredményeket mutatott az első szakaszban végzett klinikai vizsgálat során.

A pumpa, egy új típusú kamrai asszisztens terápia vagy VAT, műtéti úton a szívhez van rögzítve, hogy javítsa annak keringési funkcióját szívelégtelenségben szenvedőknél, így időt hagyva a donorszívek megtalálására. Az új pumpa fontos rést zárhat be a gyermekkori szívátültetések ellátásában.

Egy tanulmányban hét olyan gyermeket értékeltek, akik új pumpát kaptak legyengült szívük támogatására, hatnak végül szívátültetést végeztek, és egy gyermek szíve gyógyult meg. Szükségtelenné téve az átültetést. Az eredményeket a The Journal of Heart and Lung Transplantation folyóiratban tették közzé. A tanulmányt a Stanford School of Medicine vezette, és több egészségügyi központot is magában foglalt az Egyesült Államokban.

Ha a kezdeti eredményeket megerősítik egy, az eszközzel kapcsolatos nagyobb vizsgálat, a szívátültetésre való várakozás könnyebbé válhat a kisgyermekek és családjaik számára. A Jarvik 2015 kamrai asszisztensnek nevezett új pumpa valamivel nagyobb, mint egy AA elem, és már 8 kilogramm súlyú gyermekekbe is beültethető. A beültetett pumpával a gyerekek számos szokásos tevékenységet végezhetnek, amíg várnak a szívátültetésre.

Ezzel szemben a szívelégtelenségben szenvedő kisgyermekek támogatására szolgáló egyetlen elérhető kamrai segédeszközt, a Berlin Heart nevű pumpát nem ültetik be; akkora, mint egy nagy bőrönd. Súlya modelltől függően 27-90 kilogramm, és két kanül segítségével rögzíthető a gyermekhez, amelyek majdnem akkora, mint a kerti tömlők.

A Berlin Szívnek meglehetősen magas a stroke kockázata, és a legtöbb esetben kórházi kezelést igényel, ami azt jelenti, hogy a gyerekek gyakran hónapokat töltenek kórházban donorszívre várva. Ennek eredményeként a szívátültetésre váró gyermekek terhe sokkal nagyobb, mint a szívpumpát beültetett felnőtteké, akiket jellemzően hasonló diagnózissal bocsátanak ki a kórházból.

"Bár rendkívül hálásak vagyunk a Berlin Heartért, egy életmentő eszközért, a felnőtteknek szánt kamrai segédeszközök minden évtizedben javultak, a gyermekgyógyászatban pedig az 1960-as évek technológiáját használjuk" - mondta Dr. Christopher Almond, a könyv vezető szerzője. A tanulmány és egy gyermekkardiológus és professzor. Gyermekgyógyászat a Stanford School of Medicine-ben.

A beültethető kamrai segédeszközök több mint 40 éve állnak rendelkezésre felnőttek számára – jegyzi meg Almond. Ezek az eszközök nemcsak a betegek mellkasába férnek be, hanem biztonságosabbak és kényelmesebbek is, mint a külső eszközök, például a Berlin Heart. A betegek otthon élhetnek, munkába vagy iskolába járhatnak, sétálhatnak és kerékpározhatnak.

A gyermekgyógyászati technológia hiánya problémát jelent a szívbetegségben szenvedő gyermekek megsegítésére tervezett egyéb eszközök esetében, és általában a gyermekgyógyászatban – mondta Almond. „Óriási különbségek vannak a gyermekek és a felnőttek rendelkezésére álló orvosi technológiák között, ami fontos közegészségügyi probléma, amelyet a piacok nehezen kezelnek, mint például a szívelégtelenség ritkák a gyermekeknél” – mondja.

A tanulmány vezető szerzője Dr. William Mahle, az atlantai Children's Healthcare kardiológiai osztályának elnöke.

Sokkal kevesebb gyermeknek van szüksége szívátültetésre, mint felnőttnek, így az orvosi cégeknek nem sok ösztönzése van arra, hogy gyermekeknek szánt miniatűr pumpát fejlesszenek ki. A gyermekeknek szánt kiskamra-segítő eszköz hiánya azonban megterheli az egészségügyi rendszert, mivel a Berlin Heart-hoz rendelt gyermekek nagy orvosi számlákat szednek fel, és hónapokig elhelyezhetik a kórházi ágyakat speciális szív- és érrendszeri osztályokon, ami potenciálisan csökkenti ezek elérhetőségét. Ágyak más betegek számára.

Ígéretes kezdeti eredmények

A Jarvik 2015-ös kamrai asszisztens eszközzel végzett vizsgálatban hét gyermek vett részt szisztolés szívelégtelenségben. Az állapot a szív legnagyobb pumpáló kamráját, a bal kamrát érinti, amely a szívből vért pumpál az egész testben. A gyerekek közül hatnál a szisztolés szívelégtelenséget adilatatív kardiomiopátianak nevezett állapot okozta, amelyben a szívizom nő és gyengül, és nem pumpálja megfelelően a vért. Egy gyermek szívét a lupus, egy autoimmun betegség miatti teljes szívblokk (elektromos szívelégtelenség) gyengítette. A vizsgálatban részt vevő összes gyermek szerepelt a szívátültetési várólistán.

Minden gyermeknek egy Jarvik 2015 eszközt ültettek be műtéti úton a bal kamrába, a szív legnagyobb pumpáló kamrájába. Ugyanakkor mindenki kapott olyan gyógyszereket, amelyek megakadályozzák a vérrögképződést és csökkentik a stroke kockázatát. A szivattyúk beszerelésekor a gyerekek 8 hónap és 7 év közöttiek voltak, súlyuk pedig 8 és 20 kilogramm között volt. A pumpa legfeljebb 30 kilogramm súlyú gyermekek számára használható.

Ha az új pumpát az orvosi hatóságok jóváhagyják, az orvosok becslése szerint évente körülbelül 200-400 gyermek használhatja világszerte.

A vizsgálat azt vizsgálta, hogy a pumpa képes-e a betegeket legalább 30 napig fenntartani anélkül, hogy leállítaná vagy súlyos stroke-t nem okozna. A kutatók előzetes biztonsági és hatékonysági adatokat is gyűjtöttek, hogy segítsenek nekik egy nagyobb, kulcsfontosságú vizsgálatot tervezni az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) lehetséges jóváhagyásához.

Bár a pumpát eredetileg arra tervezték, hogy a gyerekek otthon várhassanak szívátültetésre, mivel egy klinikai vizsgálatban vettek részt, a résztvevők megfigyelés alatt maradtak a kórházban, amíg nem kaptak szívátültetést vagy felépültek. A kutatók nyomon követték a résztvevők vérnyomását, ami a vérrögök és a stroke kockázatának mutatója; hemoglobinszintet mért, hogy megnézze, a pumpák elpusztítják-e a vörösvérsejteket; és megfigyelték a betegeket egyéb szövődmények miatt.

A gyerekek átlagosan 149 napig használták a pumpát. Hat gyermeken esett át szívátültetés, egy gyermek meggyógyult.

Több gyereknek is voltak komplikációi az új pumpával. A gyermek, akinek a szíve felépült, ischaemiás stroke-ot kapott (vérrög miatt), amikor a szív elég erős lett ahhoz, hogy versenyezzen a pumpával. A pumpát eltávolították, és a gyermek tovább gyógyult, és egy év múlva életben maradt. Egy másik betegnek jobb oldali szívelégtelensége volt, és átültették a Berlin Heart pumpába, miközben az átültetésre várt.

A legtöbb betegnél a szövődmények kezelhetők voltak, és általában összhangban voltak azzal, amit az orvosok várnak, ha egy gyermeket Berlin szívpumpához csatlakoztatnak.

Az életminőség kérdőívei azt mutatták, hogy a legtöbb gyereket nem zavarta az eszköz, nem érzett fájdalmat tőle, és részt tudott venni a legtöbb játéktevékenységben. Az egyik család arról számolt be, hogy a pumpával ellátott baba sokkal nagyobb mozgásképességet tudott fenntartani, mint bátyja, akit korábban a Berlin Heart pumpa támogatott.

Nagyobb kísérletet terveznek A National Institutes of Health finanszírozott egy kiterjesztett kísérletet, amely lehetővé teszi a kutatók számára, hogy tovább teszteljék az új pumpa használhatóságát, és adatokat gyűjtsenek, amelyeket jóváhagyásra benyújtanak az FDA-nak. A tanulmány következő szakasza most kezdődik; a kutatók azt tervezik, hogy 2024 végéig beíratják az első pácienst. A kutatócsoport 22 résztvevőt tervez beíratni az Egyesült Államok 14 egészségügyi központjába és két európai telephelyre.

"Izgatottan várjuk, hogy megkezdjük a tanulmány következő szakaszát" - mondta Almond. "Számos kihívást sikerült leküzdenünk, hogy idáig eljuthassunk, és izgalmas, hogy a jövőben jobb lehetőségek állnak rendelkezésre a végstádiumú szívelégtelenségben szenvedő gyermekek számára, akiknek olyan pumpára van szükségük, amely hídként működik a transzplantáció felé."