A cikk orvosi szakértője
Új kiadványok
A Chediak-Higashi szindróma kezelése
Utolsó ellenőrzés: 04.07.2025
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
A Chediak-Higashi szindróma kezelése az akcelerációs fázis előtt a kialakuló fertőzések megfelelő kontrolljára korlátozódik. Mély tályogok esetén az antibakteriális terápia mellett sebészeti beavatkozás is javasolt. Az akcelerációs fázisban a terápiát a PHPH-ra vonatkozó protokoll szerint végzik, kötelezővé téve az azt követő allogén HSCT-t HLA-azonos vagy haploidentikus donortól. 2006-ban Tardieu és munkatársai publikálták a párizsi Necker-Enfants Matades Kórházban Chediak-Higashi szindrómás betegek transzplantációjában szerzett több mint 20 éves tapasztalatuk eredményeit. 14 betegből 10-nél ötéves túlélést figyeltek meg, de a túlélő betegek közül 10-nek 2-nél neurológiai rendellenességei voltak a transzplantáció utáni korai időszakban, további 3 betegnél pedig 20 évvel vagy többel a transzplantáció után jelentkeztek ezek a tünetek. Érdekes módon egy, 1 HLA antigénnel nem kompatibilis donortól transzplantált betegnél csak 21 éves korában jelentkeztek hasonló tünetek, és a donorsejteknek csak 4%-át észlelték a teljes transzplantáció utáni időszakban. Génterápia hiányában a HSCT továbbra is az egyetlen radikális kezelés a CHS-ben szenvedő betegek számára.
Előrejelzés
A prognózis HSCT hiányában kedvezőtlen, mivel a Chediak-Higashi szindrómában szenvedő gyermekek általában nem élik meg a tízéves kort. A halál okai általában súlyos fertőzések, vérzéses szindróma. Több olyan 20 éves beteget is leírtak, akik nem estek át HSCT-n, azonban ezeknél a betegeknél az évek során fokozódik a limfoproliferáció, és jelentősen megnő a rosszindulatú limfóma kockázata.