A cikk orvosi szakértője
Új kiadványok
A Wiskott-Aldrich-szindróma kezelése
Utolsó ellenőrzés: 19.10.2021
Minden iLive-tartalmat orvosi szempontból felülvizsgáltak vagy tényszerűen ellenőriznek, hogy a lehető legtöbb tényszerű pontosságot biztosítsák.
Szigorú beszerzési iránymutatásunk van, és csak a jó hírű média oldalakhoz, az akadémiai kutatóintézetekhez és, ha lehetséges, orvosilag felülvizsgált tanulmányokhoz kapcsolódik. Ne feledje, hogy a zárójelben ([1], [2] stb.) Szereplő számok ezekre a tanulmányokra kattintható linkek.
Ha úgy érzi, hogy a tartalom bármely pontatlan, elavult vagy más módon megkérdőjelezhető, jelölje ki, és nyomja meg a Ctrl + Enter billentyűt.
Az első választás a kezelés a Wiskott-Aldrich-szindróma egy hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT). A Wiskott-Aldrich-szindrómás betegek túlélése a HLA-azonos testvérekből származó TRNC után 80% -ot ér el. A HLA-azonos nem kapcsolódó donorok transzplantációja a leghatékonyabb az 5 év alatti gyermekeknél. Ellentétben HSCT egy HLA-azonos donor, az eredmények a HSCT a részben kompatibilis (haploidentikus) kapcsolódó donor nem voltak olyan hatásos, bár sok angóra leírni 50-60% -os túlélési arány, ami egészen elfogadható, rossz prognózisát figyelembe véve a betegség a HSCT.
A splenectomia csökkenti a vérzés valószínűségét, de fokozza a szeptikémia kockázatát. A splenectomia a keringő vérlemezkék számának növekedéséhez és a méretük növekedéséhez vezet.
Ha a Wiskott-Aldrich-szindróma diagnózisa prenatális, akkor az intracranialis vérzés veszélye miatt a munkát ajánlott császármetszéssel végezni.
A vérlemezkék transzfúzióját el kell kerülni, ha a páciensnek nincs komoly veszélye az életre, és a vérzést konzervatív módon lehet abbahagyni. A központi idegrendszer vérellátása a vérlemezkék azonnali transzfúzióját igényli. A vérlemezkéket és más vérkészítményeket a transzfúzió előtt besugározzuk, hogy megakadályozzuk a transzplantációt a gazdaszervezet ellen a reakcióban.
Mivel betegek Wiskott-Aldrich-szindróma megfigyelt megsértése antitest termelését a válasz számos típusú antigén, a profilaktikus kezelés, intravénás transzfúziós immunglobulin (ÍVIG) javallt betegek gyakori fertőzések. Mivel a szérum-immunglobulinokkal gyorsan katabolizált, az optimális megelőző adag IVIG meghaladhatja a szokásos 400 mg / ng / hó és infúziós gyakoribbak lehetnek, mint például egyszer minden 2-3 hétben.
Az ekcéma, különösen súlyos, összetett kezelést igényel antibiotikumok alkalmazásával. A szteroid kenőcsök és krémek általában hatásosak az ekcéma kezelésére, azonban néha szükség van a szisztémás szteroidok rövid idejéhez. Gyakran az antibiotikumok alkalmazása javítja az ekcéma tüneteit, ami a bakteriális tényezőnek a fejlődésére gyakorolt hatását jelzi. Szükséges figyelembe venni az ételallergia jelenlétét és ennek megfelelően módosítani az étrendet.
6 Az autoimmun komponensek kialakulása esetén az IVIG és a szisztémás szteroidok nagy adagja pozitív eredményt adhat, majd csökkentheti a szteroid adagját.
Kilátás
A Wiskott-Aldrich-szindrómás betegek átlagos várható élettartama TSCC nélkül 3,5 évvel korábban volt, jelenleg 11 év, de a betegek többsége több mint 20 éve él. Sajnos az élet harmadik évtizedében a malignus daganatok, különösen a limfómák valószínűsége jelentősen megnő. A sikeres TSCS után a betegek teljesen felépülnek, nem rendelkeznek fertőzésekkel, vérzéssel és autoimmun betegségekkel, és jelenleg nem növekszik a malignus betegségek előfordulási gyakorisága.